報道最少的人工病毒有助于推進基因治療
基因療法是一種實驗性治療,旨在修復(fù)有缺陷的遺傳物質(zhì),幫助患者抵抗或從疾病中恢復(fù)過來。現(xiàn)在,科學(xué)家已經(jīng)設(shè)計出了最小的病毒樣殼,它可以自組裝。它有朝一日可能攜帶潛在的治療性DNA或RNA并將其轉(zhuǎn)移到人體細胞中。該報告刊登在美國化學(xué)學(xué)會期刊上。
基因治療的故事充滿了大量炒作和高調(diào)失敗。但是,除了炒作和失敗之外,它仍然是一種治療各種疾病的有希望的途徑,從罕見的遺傳疾病到糖尿病等常見疾病。正在進行測試各種基因治療的臨床試驗。一種可能的方法是復(fù)制病毒的行為方式。當(dāng)它們感染人類時,病毒會將其遺傳物質(zhì)注入人體細胞。人工病毒已被設(shè)計成模仿該步驟,但它們傾向于結(jié)塊或尺寸不均勻,這可能妨礙它們的有效性。Max Ryadnov及其同事希望解決這些問題。
研究人員使用短肽序列設(shè)計組裝成微小的基因載體,而不是使用完整的蛋白質(zhì),這些基因載體比先前報道的合成病毒甚至是天然存在的病毒小。實驗室測試表明,它們的人造病毒殼大小均勻,沒有結(jié)塊。這些顆粒可以包裹DNA或RNA,并將遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到人體細胞而不會造成傷害。根據(jù)引入的材料,受體細胞然后表達新蛋白質(zhì)或停止表達它們自己的蛋白質(zhì)。
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