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      預(yù)防老年癡呆癥的基因療法試驗(yàn)即將啟動(dòng)
      
			
      
				2019-02-28 09:24:52
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      大約25年前，為了尋找阿爾茨海默癥的病因，研究人員找到了APOE基因。APOE有時(shí)被稱(chēng)為“遺忘基因”，這種基因有三種常見(jiàn)的變體，APOE2、APOE3、APOE4，會(huì)增加或減少患阿爾茨海默癥的風(fēng)險(xiǎn)。具體來(lái)說(shuō)，APOE2會(huì)降低患病風(fēng)險(xiǎn)，APOE3是平均水平，APOE4會(huì)顯著增加患病幾率。
      

      預(yù)防老年癡呆癥的基因療法試驗(yàn)即將啟動(dòng)
      

      很快，研究人員將啟動(dòng)一項(xiàng)“腦洞大開(kāi)”的臨床試驗(yàn)——試圖給攜帶有高疾病風(fēng)險(xiǎn)基因(APOE4)人的大腦“洗澡”，增加會(huì)降低疾病風(fēng)險(xiǎn)基因(APOE2)。
      

      如果結(jié)果證實(shí)這種方法能減緩已經(jīng)患有阿爾茨海默癥的人的腦萎縮疾病，那么或許就能找到一種預(yù)防這種疾病的方法，即用基因療法來(lái)拯救世界上最具毀滅性的疾病之一。
      

      這項(xiàng)由曼哈頓威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院的Ronald Crystal領(lǐng)導(dǎo)的臨床試驗(yàn)，是對(duì)抗阿爾茨海默癥的一種新策略，也是基因療法的新轉(zhuǎn)折。
      

      因?yàn)?，目前大多?shù)基因替換的工作都依賴(lài)于病毒將DNA指令帶入人體細(xì)胞，其目的是通過(guò)替換單個(gè)出現(xiàn)故障的基因來(lái)修復(fù)血友病等罕見(jiàn)疾病。而常見(jiàn)的疾病往往不是單一的病因，所以基因治療似乎是無(wú)用武之地。
      

      賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授Kiran Musunuru表示，計(jì)劃在紐約進(jìn)行的這項(xiàng)試驗(yàn)代表了一種新的基因療法，其目的不是治愈，而是“降低健康人未來(lái)患病的風(fēng)險(xiǎn)”。
      

      阿爾茨海默癥已經(jīng)成為一個(gè)數(shù)十億美元的“賭局”，制藥公司和病人在這個(gè)賭局中不斷賠錢(qián)。今年1月，羅氏公司取消了對(duì)一種抗體的兩項(xiàng)大型研究，該抗體旨在清除β--淀粉樣蛋白的特征斑塊。這是對(duì)“清除淀粉樣蛋白或者抑制其聚集有助于防止老年癡呆”(淀粉樣蛋白假說(shuō))的最新打擊。
      

      有些人認(rèn)為是淀粉樣蛋白起了作用。而另一些人則認(rèn)為是另一種叫做tau的蛋白質(zhì)，在垂死的神經(jīng)元中發(fā)現(xiàn)了這種蛋白質(zhì)的纏結(jié)。
      

      Crystal說(shuō)，他的試驗(yàn)計(jì)劃避開(kāi)了有關(guān)阿爾茨海默癥真正病因的爭(zhēng)論。 “關(guān)于阿爾茨海默癥的病因，答案可能非常復(fù)雜。我們采取的方法是忽略所有這些，從基因的角度來(lái)考慮。” Crystal進(jìn)一步解釋道。
      

      每個(gè)人都有兩個(gè)APOE基因拷貝，一個(gè)來(lái)自母親，一個(gè)來(lái)自父親。這意味著有些人有一個(gè)APOE2基因和一個(gè)APOE4基因，而這些人患這種疾病的風(fēng)險(xiǎn)通常是平均的，因此研究人員得出結(jié)論，APOE2可能會(huì)以某種方式抵消APOE4的影響。
      

      在猴子和小鼠的實(shí)驗(yàn)證明有效基礎(chǔ)上，Crystal希望病毒能將“幸運(yùn)基因”APOE2傳播到病人的大腦中。
      

      如果最后證明治療有效的話(huà)，那么將來(lái)有一天，APOE4患者去看醫(yī)生，一次性注射APOE2，或許就可以預(yù)防阿爾茨海默癥。
      
			

			
        
      
			
      
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