研究人員測試了基因治療載體向腎臟的新型注射
在基因療法可用于治療腎臟疾病之前，必須將治療基因向腎臟的輸送更加有效?，旣?middot;安·里伯特(Mary Ann Liebert，Inc.)出版者的同行評審期刊《人類基因療法》(Human Gene Therapy)發(fā)表了一篇文章，其中報道了一種新穎的方法，該方法將三種不同的基因遞送載體靜脈內直接注射到小鼠的腎臟中。
Mayo Clinic的Jeffrey Rubin，Tien Nguyen，Kari Allen，Katayoun Ayasoufi和Michael Barry合著了這篇文章，題為“經靜脈和直接腎臟注射后腺病毒，腺相關病毒和慢病毒載體向腎臟的基因傳遞比較”。隨著腎臟從血液中過濾掉大分子化合物，研究人員選擇研究通過靜脈途徑遞送三種不同大小載體的能力：小型腺相關病毒(AAV)載體(25 nm)，較大腺病毒載體(100 nm)和慢病毒載體(120 nm)。為了繞過這種過濾機制，他們還測試了進入腎臟的兩種不同的直接注射途徑，發(fā)現它們優(yōu)于靜脈注射。但是，某些載體能夠從腎臟漏出，從而產生脫靶組織效應的可能性。直接注射的潛力為通過基因療法治療腎臟疾病開辟了新的可能性，但還需要進一步的改進。
“ 在美國和歐洲，腎臟疾病的沉重負擔尚未受到基因療法的影響，”西莉亞(Celia)首席編輯特倫斯·弗洛特(Terence R. Flotte)博士和醫(yī)學教育教授兼教務長艾薩克·海達克(Isaac Haidak)說：馬薩諸塞州伍斯特市馬薩諸塞大學醫(yī)學院醫(yī)學院常務副校長。“梅奧診所團隊已經對當前可用的基因治療技術進行了重要的面對面的比較，以確定哪種方法最適合用于解決這一重要疾病。”
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