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      科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)了新的和更小的CRISPR基因編輯器
      
			
      
				2019-02-16 10:26:44
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			  來(lái)源：
			
      
		
      
				
		
      
			
      僅僅7年時(shí)間，Cas9已經(jīng)證明自己是一個(gè)強(qiáng)大的基因編輯器，用于人類，植物，動(dòng)物和細(xì)菌，快速準(zhǔn)確地切割和剪接DNA，改變生物學(xué)并開(kāi)辟治療疾病的新途徑。但是一個(gè)新的孩子，CasX，可能會(huì)給Cas9一筆錢(qián)。在一些世界上最小的發(fā)現(xiàn)，兩年前由加州大學(xué)伯克利分校的科學(xué)家吉爾·班菲爾德和詹妮弗·杜德納細(xì)菌，蛋白質(zhì)類似于Cas9，但相當(dāng)小了些：如果你想傳遞的基因編輯成一個(gè)細(xì)胞的一大優(yōu)勢(shì)。
      

      科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)了新的和更小的CRISPR基因編輯器
      

      但它會(huì)在原生細(xì)菌之外起作用嗎?
      

      根據(jù)今天發(fā)表在“ 自然”雜志上的一項(xiàng)研究，CasX實(shí)際上是細(xì)菌和人體細(xì)胞中有效的基因編輯器。它的設(shè)計(jì)類似于Cas9及其經(jīng)過(guò)充分研究的表親Cas12，但它的不同之處在于它似乎獨(dú)立于其他Cas蛋白而在細(xì)菌中進(jìn)化。它可以切割像Cas9這樣的雙鏈DNA，可以與DNA結(jié)合來(lái)調(diào)節(jié)基因，并且可以像其他Cas蛋白一樣靶向特定的DNA序列。
      

      此外，因?yàn)樗鼇?lái)自人類未發(fā)現(xiàn)的細(xì)菌 - 班菲爾德從地下水和沉積物中發(fā)現(xiàn)的微生物數(shù)據(jù)庫(kù)中挖掘出來(lái) - 人類免疫系統(tǒng)應(yīng)該比Cas9更容易接受它。一些醫(yī)生擔(dān)心Cas9可能會(huì)在接受CRISPR療法治療的患者中產(chǎn)生免疫反應(yīng)。
      

      “基因組編輯工具的免疫原性，傳遞和特異性都非常重要，”聯(lián)合主要作者Benjamin Oakes說(shuō)道，他是加州大學(xué)伯克利分校的前研究生，現(xiàn)任創(chuàng)新基因組學(xué)研究所的創(chuàng)業(yè)研究員。“我們對(duì)所有這些方面的CasX感到興奮。”
      

      共同主要作者劉俊杰和Natalia Orlova使用低溫電子顯微鏡捕獲CasX蛋白的快照，這些快照通過(guò)編輯基因的運(yùn)動(dòng)?；诘鞍踪|(zhì)獨(dú)特的分子構(gòu)成和形狀，研究人員得出結(jié)論，CasX獨(dú)立于Cas9而進(jìn)化，沒(méi)有共同的祖先。
      

      “跳出來(lái)的第一件事是高度獨(dú)特的結(jié)構(gòu)域如何與我們?cè)谄渌鸕NA引導(dǎo)的DNA結(jié)合蛋白中看到的相似的作用.CasX的最小尺寸，骨骼上沒(méi)有脂肪，有助于清楚地證明有一個(gè)基本的大自然使用的食譜，“奧克斯說(shuō)。“理解這個(gè)配方將有助于我們更好地發(fā)展和設(shè)計(jì)基因組編輯工具，而不是自然界。”
      

      這正是他和他的同事們正在做的事情。
      

      “在這項(xiàng)研究中，生物化學(xué)，基因組編輯和結(jié)構(gòu)實(shí)驗(yàn)的高潮是IGI正在進(jìn)行的全面努力的一個(gè)主要例子，”IGI執(zhí)行董事，加州大學(xué)伯克利分校和細(xì)胞生物學(xué)教授，以及化學(xué)和霍華德休斯醫(yī)學(xué)研究所調(diào)查員。“我們不只是想要揭開(kāi)下一對(duì)分子剪??刀。我們希望建造下一把瑞士軍刀。”
      
			

			
        
      
			
      
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