近年來，科學和媒體一直在使用術(shù)語CRISPR。從圍繞恢復猛烈猛犸象的宣傳到??遠程治療癌癥的承諾，這種基因組編輯工具的未經(jīng)證實的潛力已經(jīng)被廣泛應(yīng)用。

因此，CRISPR引起許多科學家和公眾的興趣并不令人感到意外。因此，在這篇文章中，我們將通過回答一些最常見的問題來探索這一創(chuàng)新。

1.什么是CRISPR?

CRISPR，或更準確地說，CRISPR-Cas9，是科學家開發(fā)的分子工具包，用于對DNA進行精確編輯 - 我們的生活準則。它實際上是從細菌中借來的，它以其原始形式用于保護微生物免受病毒的攻擊。

2.它是如何工作的?

該系統(tǒng)由兩部分組成。第一個是RNA鏈 - DNA的化學表親 - 與科學家可能想要靶向的細胞內(nèi)的DNA區(qū)域相匹配。然后，這就像牧羊人一樣，引導第二個組成部分 - 一對叫做Cas9的'分子剪刀 - 進入行動的位置，在那里它會穿過DNA。

它能做什么?

一旦科學家切斷了DNA的目標區(qū)域，就會開辟出許多可能性：它們可以破壞特定基因的功能，將其切除，對DNA序列進行精確的拼寫更改，或者插入一個全新的基因。這是一種非常精確的遺傳修飾方法。

炒作值得嗎?

CRISPR允許科學家以比以往更快，更便宜和更準確的方式編輯DNA。因此，這是一項激動人心的發(fā)展，為全球各地不同領(lǐng)域的科學家開辟了新的可能性。但是，除了實驗室外，它還處于早期階段。關(guān)于如何調(diào)整技術(shù)以治療疾病的想法才剛剛開始被考慮。因此，當需要進行大量研究并且需要衡量風險時，必須警惕媒體中提出的過早承諾。

5.隨著技術(shù)的發(fā)展，對安全的擔憂是什么?

雖然CRISPR因其精確度而受到歡迎，但擔心如果它錯過了它的目標，可能會發(fā)生什么。DNA是復雜的，許多基因錯綜復雜地聯(lián)系在一起，因此很可能修飾一個基因具有科學家期望的結(jié)果，但也無意中影響其他基因和分子的功能。

DNA也使用4個化學字母的字母表編寫，這意味著看起來非常相似的DNA片段可能都被CRISPR靶向，這也可能導致意想不到的影響。因此，科學家需要徹底仔細檢查他們在早期實驗室開發(fā)階段編輯的后果，以確保他們不會意外地破壞重要的東西，這些東西可能不會立即顯現(xiàn)出來。

6.它如何用于癌癥研究?

癌癥是由錯誤的基因引起的，因此在實驗室中使用CRISPR重建這些基因可以讓研究人員探索疾病的潛在生物學，并更多地了解它是如何發(fā)展的。這就是我們的科學家為一種稱為膠質(zhì)母細胞瘤的腦腫瘤所做的事情。

調(diào)整癌細胞中的基因也有助于識別對細胞存活至關(guān)重要的基因，因此可以通過新的治療方法進行靶向治療。最重要的是，科學家們可以利用這項技術(shù)探索癌細胞對藥物產(chǎn)生抗藥性的方法，從而可能開辟阻止這種疾病發(fā)生的新途徑。

它能幫助治愈癌癥嗎?

癌癥不是一種疾病 - 事實上，它是一組超過200種獨特的疾病 - 所以任何單一治療都不太可能成為一種萬能的靈丹妙藥。這包括CRISPR。雖然目前還沒有證據(jù)表明CRISPR可用于治療癌癥，但隨著技術(shù)的發(fā)展，它可能會以某種方式用于治療。到目前為止，最有希望的想法是將其用于細胞療法，在這種療法中，患者自身的免疫細胞將被取出并進行調(diào)整，從而使他們“上電”，以便他們在回饋給患者時可以更好地攻擊癌癥。但這個想法仍然需要在臨床試驗中進行測試。

8.它還有什么不可行的呢?

隨著基因編輯的出現(xiàn)，人們開始認識到這種技術(shù)可能用于糾正人類中有缺陷的致病基因，從而治愈他們的疾病。這還有很長的路要走，這將是一個非常復雜的研究領(lǐng)域，但這并非不可能。首先需要進行更多的研究，并且所需的編輯可能涉及糾正遺傳的缺陷基因，需要解決大量的倫理問題，特別是在編輯人類胚胎時。這些公開辯論，討論和專家建議已在進行中。

那么，我們現(xiàn)在在哪里?

在癌癥的背景下，CRISPR開始從實驗室工作臺轉(zhuǎn)移到床邊。去年，中國的科學家開始在肺癌患者中試驗CRISPR編輯的免疫細胞，在那里他們?yōu)槊庖呦到y(tǒng)剔除了一種產(chǎn)生停止信號的基因，稱為PD-1。他們計劃測試這種編輯是否會增強細胞的殺癌能力，但我們暫時不知道結(jié)果。

美國的一個團隊也緊隨其后，今年開展了類似的試驗，但針對幾種不同的癌癥。

這些可能標志著新一輪癌癥治療的開始。這些臨床試驗有望提供一些早期答案。

CRISPR是否最終符合其承諾尚不清楚。但這對科學來說是一個激動人心的時刻。

其中毫無疑問。