新的基因療法有逆轉疾病進程的潛力

科學家們開發(fā)了一種新的基因治療技術，將人類細胞轉化為大規(guī)模的微小納米顆粒的生產(chǎn)者，這些顆粒充滿了遺傳物質，具有逆轉疾病過程的潛力。

雖然這項研究旨在作為概念的證明，但實驗療法減緩了膠質瘤小鼠的腫瘤生長和延長存活時間，而膠質瘤在人類惡性腦瘤中占80%左右。

該技術利用細胞釋放的外體、充滿液體的囊作為與其他細胞交流的方式。

雖然外顯子作為治療材料的生物友好載體正在取得進展——因為它們有很多，而且不會引起免疫反應——但基因療法的訣竅是找到一種方法，將那些相對較大的基因指令放在它們的微小體內(nèi)，以達到治療效果。

這種新方法依賴于專利技術，該技術促使捐贈的人類細胞，如成人干細胞，吐出數(shù)百萬個外體，這些外體在被收集和純化后，作為含有藥物的納米載體發(fā)揮作用。當他們被注射到血液中時，他們準確地知道在體內(nèi)找到目標的位置-即使它在大腦中。

把它們想象成圣誕禮物：禮物在一個包裹的容器里，郵資已經(jīng)付了，準備好了。”.

L.James Lee，俄亥俄州立大學化學和生物分子工程高級研究作者兼名譽教授

李指出：“這是一種大自然母親誘導的治療納米粒子。”

這項研究今天（12月16日）在《自然生物醫(yī)學工程》雜志上發(fā)表。

在2017年，Lee和他的同事發(fā)布了一個被稱為組織納米轉染（TN T）的再生醫(yī)學發(fā)現(xiàn)的消息。這項技術使用一種基于納米技術的芯片直接將生物貨物輸送到皮膚中，這種動作可以將成人細胞轉化為任何細胞類型的興趣，以便在病人自己的身體內(nèi)進行治療。

通過進一步研究TNT成功背后的機制，李的實驗室的科學家發(fā)現(xiàn)，外顯子是將再生物質輸送到皮膚表面以下組織的秘密。

這項技術在本研究中被改編為一項技術，第一作者趙剛楊，前俄亥俄州博士后研究員，現(xiàn)在德克薩斯大學西南醫(yī)學中心，稱為細胞納米穿孔。

科學家們將大約100萬個捐贈細胞（如從人體脂肪中收集的間充質細胞）放置在納米工程硅片上，并利用電刺激將合成DNA注入供體細胞。

正如Lee所描述的那樣，由于這種DNA強制喂食，細胞需要排出不需要的物質，作為DNA轉錄信使RNA的一部分，并修復被戳進膜中的洞。

李說：“他們一舉兩得：他們把泄漏物固定在細胞膜上，然后把垃圾倒掉。“他們?nèi)映鋈サ睦褪峭馀唧w。從牢房里排出的是我們的。”

電刺激產(chǎn)生了一種額外的效應，即細胞釋放的大量外體中的治療基因增加了一千倍，這表明該技術是可擴展的，可以產(chǎn)生足夠的納米粒子用于人類。

當然，對任何基因治療來說，至關重要的是知道需要傳遞什么基因來解決醫(yī)療問題。在這項工作中，研究人員選擇通過傳遞一種名為PTEN的基因來測試膠質瘤腦腫瘤的結果，PTEN是一種抑癌基因。PTEN的突變可以使癌細胞不受抑制地生長.

對于俄亥俄州負擔得起的聚合物生物醫(yī)學設備納米工程中心的創(chuàng)始人李來說，產(chǎn)生這種基因是容易的部分。供給供體細胞的合成DNA力被復制成一個由信使RNA組成的新分子，其中包含產(chǎn)生特定蛋白質所需的指令。

每個含有信使RNA的外小體氣泡都被轉化成一個納米粒子，準備運輸，沒有血腦屏障可供擔心。

也是俄亥俄州綜合癌癥中心成員的李說：“這樣做的好處是沒有毒性，沒有什么能引起免疫反應。“人體內(nèi)幾乎到處都有異物，包括通過血腦屏障。大多數(shù)藥物不能進入大腦。

“我們不希望外來體進入錯誤的地方。它們的編程不僅是為了殺死癌細胞，而且是為了知道去哪里尋找癌細胞。你不想殺好人。”.

在小鼠身上的測試表明，與用作對照的物質相比，標記的外體更有可能傳播到腦腫瘤并減緩其生長。

李說，由于外顯子安全地進入大腦，這種藥物傳遞系統(tǒng)有望在阿爾茨海默病和帕金森病等神經(jīng)疾病中得到未來的應用。

李明博說：“希望有一天這種藥物能用于醫(yī)療需求。“我們提供了方法。如果有人知道什么樣的基因組合可以治愈某種疾病，但他們需要一種治療，就在這里。”

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