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      基因組編輯如何 何時以及為什么
      
			
      
				2018-12-04 16:26:11
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      在科學進步的同時，公眾對基因組編輯的興趣正在迅速加速。曾經(jīng)的科幻小說現(xiàn)在可以被視為“科學事實”?；蚪M編輯的新工具允許研究人員改變不同生物的DNA，例如植物，細菌和動物(包括人類)，這可能導致身體特征的變化。
      

      基因組編輯如何 何時以及為什么
      

      目前的基因組編輯涉及使用像剪刀一樣的技術(shù)，在特定位置切割DNA。切割后，科學家可以在該部位移除，添加或替換DNA。然后，研究人員可以更詳細地探索生物體DNA組成(其基因型)與性狀表現(xiàn)(其表型)之間的關(guān)系。
      

      在過去二十年中已經(jīng)有一些基因組編輯技術(shù)可用，包括同源重組，鋅指核酸酶(ZFN)和轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應核酸酶(TALEN)。雖然對某些應用有用，但這些技術(shù)可能耗時，昂貴且使用復雜。它們也往往效率低下，導致“脫靶”編輯(其中基因組區(qū)域被無意編輯)。
      

      2009年開發(fā)的一種名為CRISPR / Cas9(簡稱CRISPR)的新工具徹底改變了基因組編輯領(lǐng)域。CRISPR代表Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，比舊的基因組編輯方法更簡單，更快速，更便宜，更準確，并且已迅速成為大多數(shù)科學家的首選技術(shù)。
      

      使用CRISPR，現(xiàn)在可以更輕松地編輯動物(如小鼠和斑馬魚)的基因組。這使研究人員能夠修改特定基因并研究對動物健康產(chǎn)生的后果。特別是，這允許創(chuàng)建基于動物的疾病模型并用于重要的研究項目。
      

      在NHGRI校內(nèi)研究計劃中，Shawn Burgess博士使用基因組編輯技術(shù)，使用斑馬魚模型研究人類耳聾的原因。在NHGRI胚胎干細胞和轉(zhuǎn)基因小鼠核心工作，主任Lisa Garrett已經(jīng)開發(fā)出用于有效生成轉(zhuǎn)基因小鼠的基因編輯方案，并且她使用CRISPR / Cas9和其他基因編輯工具維護了更新的方案指南。此外，正在測試基因組編輯工具用于基因治療以治療人類疾病; 當這些技術(shù)的使用局限于體細胞(或非生殖)細胞時，如皮膚或肝臟細胞，DNA的變化不會傳遞給后代。對于這種應用，最小化脫靶效應是至關(guān)重要的，因為基因組錯誤部分的變化可能會對其他生物過程產(chǎn)生負面影響。
      

      NHGRI校外研究計劃剛剛為加州大學伯克利分校的Jennifer Doudna博士和合作者頒發(fā)了新的基因組科學卓越中心(CEGS)獎。這些研究人員以CRISPR-Cas9基因組工程技術(shù)為基礎(chǔ)，旨在創(chuàng)建檢測，改變和記錄單個細胞和組織中基因組序列和輸出的方法。
      

      與此同時，令人興奮的新實驗室進展提出了許多問題：目前如何使用基因組編輯，以及將來如何使用它?基因組編輯的倫理問題是什么?科學界和公眾對基因組編輯的進展有何看法?
      

      為了提供與這些問題相關(guān)的信息，NHGRI政策，通信和教育部的政策和計劃分析處開發(fā)了一個關(guān)于基因組編輯的網(wǎng)絡資源。該資源描述了不同基因組編輯技術(shù)的技術(shù)方面以及相關(guān)的倫理問題，例如安全性，知情同意，正義和公平以及涉及胚胎細胞的研究。
      

      由于公眾對基因組編輯工具有各種各樣的觀點和關(guān)注，因此該資源旨在提供信息以促進正在進行的討論。資源將相關(guān)信息集中到一個位置，供那些有興趣學習更多關(guān)于基因組編輯的人使用。
      
			

			
        
      
			
      
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