針對罕見疾病的新療法對孤立的土著社區(qū)造成嚴重破壞

麥考瑞大學的研究人員開發(fā)出了神經(jīng)退行性馬查多 - 約瑟夫病的第一個斑馬魚模型 - 并且已經(jīng)使用這個模型來測試可能用于治療疾病的藥物，這些藥物對澳大利亞土著居民的影響尤為嚴重。

Machado-Joseph病，或脊髓小腦性共濟失調(diào)-3，是一種由基因突變引起的遺傳性疾病，導致肌肉控制和運動逐漸喪失。大多數(shù)與MJD一起生活的人都是坐輪椅的，并且在出現(xiàn)癥狀的15年內(nèi)需要不斷的支持。

研究人員給斑馬魚提供了基于人類疾病的基因，創(chuàng)造了MJD 的第一個轉(zhuǎn)基因斑馬魚模型，使他們能夠比較攜帶人類基因健康版本的魚的運動，病理學和生命周期與那些患有疾病的版本。

“斑馬魚小而透明，讓我們可以看到疾病是如何發(fā)展的。能夠使用斑馬魚模擬 MJD對于我們這些致力于開發(fā)治??療這種衰弱性疾病的人來說是一個巨大的勝利，”主要作者Angela Laird博士說。麥格理大學生物醫(yī)學科學研究員。

“患有MJD的人的孩子有50%的機會患有這種疾病，并且可能在更年輕的時候經(jīng)歷更嚴重的癥狀。不言而喻，我們需要做更多的事情來支持患有這種疾病的人。”

當斑馬魚吸收添加到他們游泳的水中的藥物時，研究小組繼續(xù)測試用一種名為calpeptin的物質(zhì)治療斑馬魚的效果，并發(fā)現(xiàn)它可以去除大部分引起疾病的蛋白質(zhì)。

“這些結(jié)果甚至比我們預期的更有希望。加爾丁肽不僅可以去除引起疾病的蛋白質(zhì)的碎片，而且可以去除整個蛋白質(zhì)本身，”萊爾德博士補充道。

“我們發(fā)現(xiàn)calpeptin治療引發(fā)了自噬 - 體內(nèi)有毒蛋白質(zhì)被去除的過程。一旦導致致病蛋白被去除，我們就看到了斑馬魚MJD運動的改善。

“引發(fā)自噬過程的藥物不僅可以治療Machado-Joseph病，而且可治療其他疾病。由于這種模式，我們可以繼續(xù)相對快速地測試calpeptin和其他相關藥物，最終有助于未來發(fā)展有效治療疾病。“

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