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      科學(xué)家們成功地在體內(nèi)進行基因編輯
      
			
      
				2019-07-03 08:42:50
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      該發(fā)展對生物醫(yī)學(xué)研究和開發(fā)遺傳疾病治療的努力具有重大意義。
      

      然而，“固定”干細胞是困難的。目前，它涉及提取細胞，保持它們存活，遺傳改變它們，然后將它們移植回體內(nèi) - 所有細胞都對細胞具有破壞性。
      

      科學(xué)家們成功地在體內(nèi)進行基因編輯
      

      每種類型的干細胞都存在于其自身受到良好保護的區(qū)域，例如營養(yǎng)和維持的骨髓。將干細胞排除在這個復(fù)雜的環(huán)境之外意味著它們“有點震驚”，Wagers解釋道。一旦移植回患者體內(nèi)，這些被破壞的細胞可能無法移植或被拒絕。
      

      “分離細胞會改變它們。移植細胞會改變它們。在不必這樣做的情況下進行遺傳改變將保持細胞的調(diào)節(jié)相互作用 - 這就是我們想要做的，“Wagers解釋說。
      

      動物與人類研究
      

      這項開創(chuàng)性的研究是大多數(shù)科學(xué)家如何同意進行基因編輯實驗的一個例子。對于目前的研究，Wagers和團隊使用感染人(和小鼠)細胞的腺相關(guān)病毒(AAV)，將基因編輯機器傳遞到小鼠的皮膚，血液和肌肉干和祖細胞中。
      

      去年，中國科學(xué)家何建奎因不負責(zé)任地使用CRISPR / Cas9工具編輯人類胚胎中的CCR5基因而引起巨大爭議，他說這是試圖賦予終身艾滋病抗藥性。
      

      這一大膽舉動引發(fā)了全世界的憤慨，中國禁止任何進一步的基因編輯實驗，并引用嚴(yán)重違反醫(yī)學(xué)倫理，法律和科學(xué)共識的行為。
      

      一些遺傳學(xué)家贊成在人類中編輯基因，認為重點應(yīng)放在風(fēng)險 - 效益比上，但這種態(tài)度與其他擔(dān)心CRISPR精確度的科學(xué)家以及修飾基因代代相傳的事實有關(guān)。影響整個人類基因庫。這是科學(xué)家們主要避免使用這種技術(shù)對人類進行實驗的主要原因。
      

      向基因細胞提供基因編輯貨物
      

      為了測試基因編輯機器是否成功傳遞給小鼠的干細胞，Wagers和團隊使用了具有“報告基因”的小鼠，該基因通常是沉默的，但一旦發(fā)生基因編輯就會被激活。該團隊知道他們可以判斷報告基因是否已被打開，因為活化細胞會變成熒光紅。
      

      該研究的第一作者Jill Goldstein說，這項研究是專門研究幾種不同器官的實驗室之間的真正合作。
      

      “我們在我們感興趣的器官中進行實驗，分析它們，比較注釋，并在一種科學(xué)裝配線上進行調(diào)整。我們沒有人能夠獨自完成任務(wù) - 這需要很多人的手，團隊的方法讓它變得非常有趣。“
      

      據(jù)Cell Reports雜志報道，Wagers和團隊發(fā)現(xiàn)骨骼肌中高達60%的干細胞變成熒光紅，高達27%的皮膚干細胞變紅，骨髓中高達38%的干細胞變成紅色。
      

      “到目前為止，使用AAV向干細胞提供健康基因的概念并不實用，因為這些細胞在生命系統(tǒng)中分裂得如此之快 - 因此傳遞的基因?qū)⒀杆購募毎邢♂專?rdquo;共同作者Sharif Tabebordbar說。
      

      我們會在短期內(nèi)在臨床環(huán)境中看到這種類型的基因治療嗎?
      

      迄今為止，向生物體提供基因療法對于試圖開發(fā)遺傳病治療的生物技術(shù)公司來說是一項挑戰(zhàn)。
      

      Wagers說，由于兩個原因，新方法對科學(xué)界來說是一個非常重要的資源。首先，AAV方法改變了干細胞在體內(nèi)的研究方式，研究人員能夠比以前更快地探索干細胞在其原生環(huán)境中的各種基因的重要性。
      

      其次，發(fā)展是朝著開發(fā)有效基因療法邁出的重要一步;它繞過了干細胞從體內(nèi)取出時引入的所有問題，使科學(xué)家能夠永久地糾正基因組。
      
			

			
        
      
			
      
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