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      用于消除活豬病毒的基因編輯

      eGenesis是一家致力于將異種移植轉(zhuǎn)變?yōu)榫壬t(yī)療程序的生物技術(shù)公司,宣布在電子雜志科學家及其合作者的科學雜志上發(fā)表一項研究,證明PERV的失活可以防止跨物種病毒傳播,并在第一次生產(chǎn)中取得突破無PERV豬,是異種移植的重要里程碑。

      用于消除活豬病毒的基因編輯

      異種移植,即用于人類移植的動物器官的使用,是減輕人類移植器官嚴重短缺的有希望的方法,但是PERV的跨物種傳播的風險以及其他問題迄今阻礙了其在人類中的使用。eGenesis致力于利用CRISPR技術(shù)提供安全有效的人類移植細胞,組織和生長在豬體內(nèi)的器官,從而滿足全球數(shù)十萬患者的迫切需求。

      “這是第一份關(guān)于無PERV豬生產(chǎn)報告的出版物,”eGenesis的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學官Luhan Yang博士說。“我們制定了一個協(xié)議,可以實現(xiàn)多重基因組編輯,在可克隆的原代豬成纖維細胞中使用CRISPR技術(shù)消除所有PERV活性,并成功生產(chǎn)無PERV的仔豬。這項研究代表了解決跨物種病毒傳播安全問題的重要進展。我們的團隊將進一步設(shè)計無PERV豬株,以提供安全有效的異種移植。“

      本研究檢測了PERV感染的風險,并在體外證實PERVs感染人體細胞并傳播給沒有與豬細胞接觸史的人體細胞,證實了解決這一問題的必要性,以確保安全的異種移植實踐。

      研究人員開發(fā)了一種策略,使用CRISPR-Cas9技術(shù)在原代細胞中實現(xiàn)高效,精確的基因組編輯。結(jié)合在多重基因組編輯期間抑制原代細胞死亡的方法,研究人員使用工程原代細胞通過體細胞核移植成功地產(chǎn)生了可存活的無PERV豬胚胎。然后,他們將無PERV胚胎植入代孕母豬,并證明沒有PERV再感染,最初是胎兒,最后是最近出生的仔豬。這些仔豬是第一批沒有內(nèi)源性病毒的動物,將由eGenesis團隊監(jiān)測其長期影響和影響。

      eGenesis團隊制作了第一批沒有活性PERV的仔豬,正致力于將無PERV豬的安全性益處與針對免疫應答的額外基因編輯相結(jié)合,以提高器官免疫和功能相容性。

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