新藥減緩干性年齡相關性黃斑變性的進展

一個國際研究小組已經找到一種方法來減緩晚期形式的年齡相關性黃斑變性(AMD)的進展，這是西方國家不可逆轉的嚴重視力喪失的主要原因。

“我很滿意結果。在過去的十年中，我們在治療AMD的一種晚期并發(fā)癥方面取得了巨大的進步，這種并發(fā)癥被稱為濕性AMD，其中血管在眼睛后部滲漏并迅速破壞視力，“團隊成員Robyn Guymer教授說。澳大利亞眼科研究中心和墨爾本大學。

“現(xiàn)在我們正在引導我們注意治療AMD其他不可逆轉的晚期并發(fā)癥，稱為干性AMD或地理性萎縮。”

干性AMD是視網膜中的細胞多年緩慢死亡的狀態(tài)，最終導致不可逆的視力喪失。

“這就像是在你的視野中吃了蟲洞，他們慢慢地在視覺的中間部分加入，破壞了閱讀，駕駛和識別面孔的能力，”Guymer教授解釋說。

Apellis Pharmaceuticals，Inc。是一家臨床階段的生物制藥公司，開發(fā)了一種治療自身免疫疾病的新型治療化合物平臺，開發(fā)了一種名為補體因子3(C3)抑制劑APL-2的新化合物，用于治療干性AMD患者。

研究人員說：“APL-2被設計用于在C3中心抑制補體級聯(lián)，并且可能比補體的部分抑制劑更有效地治療多種補體介導的疾病。”

“APL-2是一種與聚乙二醇聚合物結合的合成環(huán)肽，可與C3和C3b特異性結合，有效阻斷補體激活的三種途徑(經典，凝集素和替代)。”

在APL-2的II期試驗菲伊被Apellis制藥公司資助，其中包括246例在40個試驗基地，在美國，澳大利亞和新西蘭。

每月或每隔一個月給患者注射12個月，與對照患者相比，導致干燥AMD病變生長分別減少29%和20%。

此外，在研究的后六個月中觀察到更大的效果：每月給藥時干燥AMD病變生長率降低47%，每隔一個月給藥降低33%。

“我們對這項研究的結果感到非常興奮，” Apellis Pharmaceuticals的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Cedric Francois博士說。

“除了在12個月內顯示出統(tǒng)計學顯著的疾病減緩之外，APL-2的效果似乎在研究的后六個月增加，使變性率減慢近一半。我們計劃盡快推進第三階段的研究。“

“對于所有患有干性AMD的人來說，這些結果非常令人興奮，” Retina-Vitreous Associates Medical Group的團隊成員David Boyer博士說。

“目前這是一種無法治愈的疾病，本次試驗中萎縮進展的減少為我們患者的視力維持提供了新的希望。”

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