強生公司(Johnson & Johnson)的詹森制藥公司(Janssen Pharmaceutical)今天表示，將與美拉吉特控股公司(MeiraGTX Holdings)合作，開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化其臨床階段遺傳性視網(wǎng)膜疾病投資組合。兩家公司通過一項全球合作和許可協(xié)議，有望為美拉吉特帶來4.4億美元以上的收入。

這是兩家公司在過去三個月里開展的第二次合作，其中包括MeiraGTx的領(lǐng)先產(chǎn)品候選產(chǎn)品，用于治療由CNGB3或CNGA3突變引起的色盲(ACHM)，以及與x相關(guān)的色素性視網(wǎng)膜炎(XLRP)。

MeiraGTx已經(jīng)同意給詹森獨家選擇許可其他遺傳性視網(wǎng)膜疾病的新療法的管道產(chǎn)品解決小說基因目標(biāo)公司計劃開發(fā)通過研究與詹森,包括公司的合作探索新的其他遺傳性視網(wǎng)膜疾病的目標(biāo)。

“詹森是興奮地擴大我們的投資組合的創(chuàng)新資產(chǎn)有可能改善視力或預(yù)防失明的進(jìn)展遺傳性視網(wǎng)膜疾病目前沒有治療方案,”詹姆斯列表,醫(yī)學(xué)博士,博士,全球治療區(qū)域,心血管和代謝,詹森研發(fā),在一份聲明中說。

Janssen研究與發(fā)展全球主管、醫(yī)學(xué)博士、醫(yī)學(xué)博士Mathai Mammen補充說:“通過這種合作，我們期待加深我們在基因治療方面的專業(yè)知識，并利用我們廣泛的研究與發(fā)展專業(yè)知識，幫助患有遺傳性視網(wǎng)膜疾病的人們提出新的治療選擇。”

Janssen同意向MeiraGTx支付1億美元的預(yù)付款，以及最高3.4億美元的與開發(fā)和銷售里程碑相關(guān)的CNGB3、CNGA3和XLRP項目相關(guān)的付款，以及CNGB3、CNGA3和XLRP項目每年凈銷售額20%的未支付特許權(quán)使用費。

MeiraGTx說，Janssen已經(jīng)同意資助這些項目的所有臨床開發(fā)和商業(yè)化成本，以及研究合作的“很大一部分”成本。

公司的兩名色盲候選患者均處于I/II期臨床試驗- aav - cngb3 (NCT03001310)和AAV-CNGA3 (NCT03758404) -as為公司的XLRP候選患者AAV-RPGR (NCT03252847)。

研究、制造合作伙伴

根據(jù)研究伙伴關(guān)系，Janssen保留在FDA批準(zhǔn)IND申請后選擇加入該項目的權(quán)利。Janssen同意為選擇加入后的所有臨床開發(fā)和商業(yè)化成本提供資金，并向MeiraGTx支付選擇加入的費用、開發(fā)里程碑，以及該合作產(chǎn)生的商業(yè)化產(chǎn)品的年度凈銷售額的未加限制的特許權(quán)使用費。

Janssen和MeiraGTx還在研究進(jìn)一步開發(fā)腺病毒相關(guān)病毒(AAV)制造技術(shù)方面進(jìn)行合作，兩家公司同意分?jǐn)偝杀?。該計劃還要求兩家公司簽署臨床和商業(yè)制造供應(yīng)協(xié)議，用于臨床和研究項目。

“通過結(jié)合詹森廣泛的臨床、監(jiān)管和商業(yè)專業(yè)知識和全球影響力與MeiraGTx深基因療法開發(fā)和制造經(jīng)驗,我們致力于加快發(fā)展管道潛在IRD基因療法解決病人的需要在全球范圍內(nèi),”亞歷山大福布斯說,MeiraGTx博士,總裁兼首席執(zhí)行官。

今年10月，MeiraGTx同意使用其專有的核糖體開關(guān)技術(shù)，設(shè)計可調(diào)節(jié)的基因治療結(jié)構(gòu)，對Janssen公司的專有基因序列進(jìn)行編碼，這是兩家公司的首次合作。

第一次合作的價值尚未公開，其核心是MeiraGTx的基因調(diào)控平臺，該平臺將基因表達(dá)的開/關(guān)開關(guān)整合到基因治療載體中，然后使用小分子激活基因治療載體。通過該平臺，基因治療可根據(jù)患者的需要和治療的劑量要求進(jìn)行開關(guān)。MeiraGTx認(rèn)為，基因表達(dá)的時間調(diào)控疊加空間調(diào)控具有提高基因治療的實用性和靈活性的潛力。

MeiraGTx成立,并于2015年開始運營,通過并購,包括基因療法組合Kadmon, Waksal創(chuàng)辦的生物制藥的弟弟,山姆·Waksal博士認(rèn)罪后,導(dǎo)致監(jiān)禁在一個內(nèi)幕交易案,包括他以前的公司,艾克隆系統(tǒng),吸引了瑪莎·斯圖爾特。

生活中的任何事情都能改變一個人。這件事可能在很多方面改變了我。我認(rèn)為我是一個更好的人，”他在2015年告訴CNBC。