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      基因療法可減輕肥胖癥并逆轉(zhuǎn)2型糖尿病
      
			
      
				2019-10-15 15:41:31
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      肥胖病的流行影響了全球近十億人，其中許多是兒童。肥胖相關(guān)疾病，包括心臟病，中風(fēng)，2型糖尿病和癌癥，是可預(yù)防死亡的主要原因。肥胖癥是由遺傳和環(huán)境因素共同引起的，混淆了有效的抗肥胖藥的開發(fā)，該藥物具有嚴重的脫靶效應(yīng)。在今天發(fā)表在《基因組研究》(Genome Research)上的一項研究中，研究人員開發(fā)了一種基因療法，可專門減少肥胖小鼠的脂肪組織并逆轉(zhuǎn)肥胖相關(guān)的代謝性疾病。
      

      基因療法可減輕肥胖癥并逆轉(zhuǎn)2型糖尿病
      

      為了克服當前抗肥胖藥的副作用，研究人員Jee Young Chung及其同事開發(fā)了針對脂肪酸代謝基因Fabp4的特定基因沉默療法。研究人員使用了一種CRISPR干擾系統(tǒng)，其中催化死亡的Cas9蛋白和單個向?qū)NA靶向具有組織特異性融合肽的白色脂肪細胞。該復(fù)合物被內(nèi)化而對細胞幾乎沒有毒性，并且在被內(nèi)化后，該分子復(fù)合物降低了Fabp4的表達并減少了脂肪細胞中的脂質(zhì)存儲。Chung及其同事證明了這種遞送方法在細胞中表現(xiàn)良好，對肥胖小鼠進行了測試。給小鼠喂食高脂飲食，導(dǎo)致肥胖和胰島素抵抗。Fabp4僅僅六個星期的治療后，抑制就可以減輕20%的體重，改善胰島素抵抗和炎癥。觀察到其他全身性改善，包括減少肝臟脂肪脂質(zhì)沉積和減少循環(huán)甘油三酸酯。
      

      目前，經(jīng)過FDA批準的標準治療方法顯示，經(jīng)過一年的人體治療，體重減輕僅5%。然而，盡管這種療法在小鼠中顯示出令人鼓舞的結(jié)果，但在將其用于抗人類疾病的臨床治療之前，還需要進一步的研究。重要的是，這項工作突出了精確基因編輯技術(shù)的進步，該技術(shù)可以轉(zhuǎn)化為其他類型的療法。
      
			

			
        
      
			
      
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