用于修復(fù)胚胎疾病的新基因編輯器

中國科學(xué)家使用了一種有爭議的基因編輯技術(shù)的改編版本來糾正人類胚胎中引起疾病??的突變，這是周四其他專家小心翼翼地稱贊的一種醫(yī)學(xué)。

該團(tuán)隊(duì)使用了所謂的“基礎(chǔ)編輯器” - 改編了CRISPR-Cas9 DNA剪切工具 - 在人類基因組錯(cuò)綜復(fù)雜的編碼中修正了大約30億個(gè)單一的，突變的“字母”。靶向突變可導(dǎo)致人類出生患有β-地中海貧血，這是一種潛在致命的遺傳性血液疾病。

“這項(xiàng)研究證明了通過基礎(chǔ)編輯系統(tǒng)治療人類胚胎遺傳性疾病的可行性，”研究小組在專業(yè)期刊“蛋白質(zhì)與細(xì)胞”雜志上寫道。

該雜志在2015年發(fā)表論文時(shí)引發(fā)了爭議，其中同一作者報(bào)道了用CRISPR-Cas9修飾地中海貧血基因的實(shí)驗(yàn)。該論文導(dǎo)致要求停止涉及人類胚胎遺傳編輯的實(shí)驗(yàn)。許多人擔(dān)心這種技術(shù)可能導(dǎo)致所謂的“設(shè)計(jì)師嬰兒”具有所需的特征，例如在他們的基因中設(shè)計(jì)的智能。

對(duì)于這項(xiàng)新研究，中國中山大學(xué)的Puping Liang和一個(gè)團(tuán)隊(duì)使用了基于CRISPR-Cas9的技術(shù)，該技術(shù)使科學(xué)家能夠精確地去除和替換有缺陷的DNA鏈。

他們沒有使用Cas9蛋白作為“剪刀”來消除突變的“字母”，而是使用酶來改變它。

可以改進(jìn)嗎?

DNA是細(xì)胞制造和維持生命的指導(dǎo)手冊(cè)。它類似于拉鏈狀螺旋 - 每根鏈上的牙齒是編碼“字母”的“堿基對(duì)”，它們彼此化學(xué)匹配。

腺嘌呤與胸腺嘧啶合作產(chǎn)生AT堿基對(duì)，而胞嘧啶與鳥嘌呤配對(duì)產(chǎn)生CG對(duì)。地中海貧血可以由在基因的特定位置轉(zhuǎn)化為“G”的“A”堿基字母引起。對(duì)于最新的研究，該團(tuán)隊(duì)試圖將突變體“G”的“C”伴侶化學(xué)變?yōu)?ldquo;T”。

這將導(dǎo)致錯(cuò)誤的“G”自動(dòng)轉(zhuǎn)換為“A”，弗朗西斯克里克研究所的專家Robin Lovell-Badge，未參與該研究，通過科學(xué)媒體中心解釋。

該方法消除了切割DNA的需要，團(tuán)隊(duì)成功的次數(shù)達(dá)到了五次。他們使用克隆胚胎，這些胚胎只用了幾天就可以進(jìn)行實(shí)驗(yàn)室實(shí)驗(yàn)

觀察家表示，該技術(shù)似乎是對(duì)標(biāo)準(zhǔn)CRISPR-Cas9的改進(jìn)。“這項(xiàng)強(qiáng)有力的研究為單基因疾病的精確基因校正提供了新的視角，”倫敦大學(xué)學(xué)院的Helen Claire O'Neill評(píng)論道。‘’效率......是否可以改善還有待觀察。”

達(dá)倫 - 格里芬，在肯特大學(xué)的遺傳學(xué)教授，論文顯示，“基因操作的胚胎的倫理問題需要一個(gè)全面檢查，其中安全是最重要的關(guān)注。”

8月份，美國科學(xué)家報(bào)告使用CRISPR-Cas9修復(fù)早期人類胚胎DNA中引起疾病??的突變。上周，英國科學(xué)家表示他們?cè)褂肅RISPR-Cas9揭示關(guān)鍵基因在人類胚胎早期發(fā)育中的作用。

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