科學家使用干細胞生成人類基因組的圖譜

來自耶路撒冷希伯來大學的科學家使用最先進的基因編輯技術和人類胚胎干細胞制作了人類基因組圖譜，闡明了我們的基因在健康和疾病中所起的作用?？茖W家在“自然細胞生物學”雜志上報告了他們的發(fā)現。

胚胎干細胞是一種獨特的資源，因為它們可以變成我們體內的任何成體細胞。它們的多樣性使它們成為再生醫(yī)學，疾病模型和藥物發(fā)現領域的關注焦點。在人類胚胎干細胞的發(fā)現的同時，生物學的另一個里程碑也完成了人類基因組的測序，并確定了負責我們遺傳身份的整套基因。這一發(fā)現導致了解人類基因組中基因功能的新挑戰(zhàn)?，F在，希伯來大學科學家的新研究提供了一種繪制所有人類基因功能的新工具使用人胚胎干細胞。

研究人員通過產生超過180,000種不同的突變，分析了人類基因組中的幾乎所有人類基因。為了產生如此大量的突變，他們將復雜的基因編輯技術(CRISPR-Cas9篩選)與最近由同一研究組分離的新型胚胎干細胞相結合。這種新型干細胞只含有一個人類基因組拷貝，而不是母親和父親的兩個拷貝，因為每個基因只需要改變一個拷貝，因此基因編輯更容易(參見：科學家生成一種新類型)具有一半基因組的人類干細胞，2016年3月17日)。

研究人員表明，人類基因組中僅有9%的基因對人類胚胎干細胞的生長和存活至關重要，而其中5%實際上限制了這些細胞的生長。他們還可以分析負責所有遺傳性疾病的基因在早期人類發(fā)育和生長中的作用。此外，他們還展示了致癌基因如何影響人類胚胎的生長。

“這種基因圖譜能夠對我們如何研究人類基因組提供新的功能觀點，并提供一種工具，改變我們分析和治療癌癥和遺傳疾病的方式，”Nissim Benvenisty教授，醫(yī)學博士，博士說。 Azrieli干細胞與遺傳研究中心主任和耶路撒冷希伯來大學癌癥研究中心Herbert Cohn主席，以及該研究的高級作者。

該研究的另一個重要發(fā)現是鑒定了一小組基因，這些基因對于人類胚胎干細胞的存活是唯一必需的，但對其他細胞類型則不然。這些基因被認為可以維持胚胎干細胞的特性并防止它們變成癌細胞或變成成體細胞類型。

“這項研究創(chuàng)造了一個新的框架，用于理解胚胎干細胞在基因水平上意味著什么，”博士后研究員，該論文的第一作者，博士Atilgan Yilmaz博士說。“我們對這些細胞的性質越完整，我們就越有可能在臨床上成功治療。”

該論文的標題是“通過CRISPR-Cas9篩選在單倍體細胞中定義人多能干細胞的必需基因”，并發(fā)表在Nature Cell Biology上。

鄭重聲明：本文版權歸原作者所有，轉載文章僅為傳播更多信息之目的，如有侵權行為，請第一時間聯系我們修改或刪除，多謝。

推薦內容