Beam Therapeutics公司去年由CRISPR創(chuàng)始人馮章博士創(chuàng)立，通過基礎(chǔ)編輯開發(fā)治療藥物，今天表示完成了1.35億美元的B輪融資，在不到一年的時間內(nèi)將其總資本提升至2.22億美元。Beam稱，它將利用融資收益推動下一代CRISPR技術(shù)的發(fā)展，擴大其基礎(chǔ)編輯計劃，并進一步擴大其科技領(lǐng)先地位。

“通過這筆資金，我們將繼續(xù)擴大我們的團隊和能力，擴大我們在基礎(chǔ)編輯技術(shù)方面的領(lǐng)導(dǎo)地位，并將我們的管道推向臨床開發(fā)，我們希望對患有嚴重遺傳病的患者產(chǎn)生影響，”Beam CEO John Evans在一份聲明中說。

B系列吸引了幾位新投資者，包括GV，2009年作為Google Ventures推出的Alphabet風險投資部門，以及Redmile Group，Cormorant Asset Management，Altitude Life Science Ventures以及其他未披露的投資者。參與的還有現(xiàn)有的投資者，包括F-Prime Capital，ARCH Venture Partners，Eight Roads Ventures和Omega Funds。

F-Prime和ARCH領(lǐng)導(dǎo)了去年推出的價值8700萬美元的A輪融資。這筆融資足以讓公司在201年8月發(fā)布的GEN “ 利用基因編輯的十大公司 ”A-List中排名第四。

“自去年推出Beam以來，我們在實現(xiàn)基礎(chǔ)編輯器作為一類新型精準基因藥物的目標方面取得了重大進展，”埃文斯說。“我們現(xiàn)在正在開展10項活動計劃，并將我們的團隊擴展到70多名員工。”

Beam表示，它位于馬薩諸塞州劍橋市，其基礎(chǔ)技術(shù)可以在單個字母A，G，C或T的水平上編輯基因組，而不會切割DNA或RNA鏈。該公司指出，超過一半與疾病相關(guān)的遺傳錯誤是由數(shù)十億個核堿基或構(gòu)成人類基因組的“堿基”的單字母變化引起的。

該公司應(yīng)用CRISPR堿基編輯技術(shù)對DNA和RNA中的單堿基進行永久性，特異性編輯。通過精確修改基因組以消除錯誤或?qū)懭氡Ｗo性變化，Beam原因，其基本編輯的新方法可能為各種疾病的新療法提供支持。

糾正肝臟疾病基因

雖然梁沒有透露其處理管道的細節(jié)，該公司的網(wǎng)站包括在2018年10月8日公布的研究在自然醫(yī)學(xué)在與代謝性肝病，成人苯丙氨酸羥化酶的表型相關(guān)聯(lián)的基本編輯技術(shù)修正基因瑞士研究(Pah)enu2小鼠，人類常染色體隱性肝病苯丙酮尿癥(PKU)的模型。

研究人員設(shè)計并驗證了內(nèi)含蛋白分裂堿基編輯器，該編輯器允許將融合蛋白分成兩部分，從而規(guī)避了腺相關(guān)病毒(AAV)載體的有限載貨能力。

作者總結(jié)說：“我們的研究結(jié)果表明，使用AAV介導(dǎo)的基礎(chǔ)編輯試劑的體內(nèi)靶向遺傳性疾病是可行的，證明了治療應(yīng)用的潛力。”

去年，張與其他兩位基因編輯先驅(qū)共同創(chuàng)立了Beam。其中一位是馬薩諸塞州綜合醫(yī)院和哈佛醫(yī)學(xué)院的醫(yī)學(xué)博士Keith Joung。另一位是哈佛大學(xué)和麻省理工學(xué)院博士，以及哈佛大學(xué)和霍華德休斯醫(yī)學(xué)院的David R. Liu博士。

劉在2018年10月15日發(fā)表在Nature Reviews上的一篇評論文章中，加入了麻省理工學(xué)院和哈佛大學(xué)Broad研究所的Holly A. Rees博士，他們正在審查基礎(chǔ)編輯技術(shù)并承認它們在治療方面的應(yīng)用面臨的挑戰(zhàn)。

“雖然體內(nèi)堿基編輯的早期例子非常令人鼓舞，但是將大蛋白質(zhì)輸送到特定組織中的挑戰(zhàn)仍然是正在進行的努力的重點，包括使用堿基編輯來治療人類遺傳疾病。因此，新的基礎(chǔ)編輯器傳遞系統(tǒng)的開發(fā)，包括那些針對特定組織的傳遞系統(tǒng)，可能是未來幾年的另一個主要焦點，“劉和里斯告誡說。

“還需要在與正在進行的研究和治療應(yīng)用相關(guān)的各種條件下對基礎(chǔ)編輯在體內(nèi)的脫靶編輯活動進行詳細分析，”Liu和Rees補充說，“對于制造 - 的潛在生物后果的評估也是如此 - 體內(nèi)靶點突變。“