中文字幕在线天|亚洲一区二区三区手机版|少妇中文字幕乱码亚洲影视|最好看的久久综合伊人



      

      
  

      

      
	
	

      

      



      

	
      

      
	
      
  	       
      
       中國基因網(wǎng)您的位置：首頁 >基因科普 >        
      
  
      
		
      
			
      NHGRI研究人員在小鼠中實(shí)現(xiàn)成功的基因治療
      
			
      
				2018-12-26 10:11:18
				?
			  來源：
			
      
		
      
				
		
      
			
      根據(jù)國家人類基因組研究所(NHGRI)于2010年10月發(fā)布的人類在線期刊上發(fā)表的研究報(bào)告，丙酸血癥是一種潛在致命的代謝紊亂，可影響多達(dá)50,000個(gè)美國嬰兒中的一個(gè)，可使用基因療法治療小鼠?；蛑委?。據(jù)NHGRI遺傳與分子生物學(xué)分會(huì)的研究員資深作者Charles Venditti博士說，這一發(fā)現(xiàn)為將來使用基因療法治療這種小兒代謝紊亂的患者鋪平了道路。
      

      NHGRI研究人員在小鼠中實(shí)現(xiàn)成功的基因治療
      

      如果沒有立即診斷并用特殊的低蛋白飲食和代謝補(bǔ)充劑治療，患有丙酸血癥的新生兒可能會(huì)死亡。患者有時(shí)接受肝移植以改善這種疾病的癥狀。然而，它們?nèi)匀粫?huì)受到這種疾病的多種影響。
      

      該疾病與另一種稱為甲基丙二酸血癥(MMA)的疾病有關(guān); 兩種疾病均有功能障礙的酶位于同一代謝途徑中。使用先前用于成功治療MMA小鼠的相同方法，研究人員使用重組腺相關(guān)病毒(AAV) - 一種不是人類病原體的基因傳遞劑 - 將人類基因傳遞給丙酸血癥的小鼠。所有未接受AAV基因治療的受影響小鼠在出生后立即死亡。然而，大多數(shù)接受基因治療的患有丙酸血癥的小鼠存活下來，有些在單次注射病毒后長達(dá)7個(gè)月。
      

      “我們是第一個(gè)使用基因療法拯救這種致命的有機(jī)酸血癥的老鼠，并相信這些研究將使患者和家屬希望有一天現(xiàn)代治療可用于丙酸血癥，”Venditti博士說。
      
			

			
        
      
			
      
            鄭重聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息之目的，如有侵權(quán)行為，請(qǐng)第一時(shí)間聯(lián)系我們修改或刪除，多謝。
			
      
			
			
      
        
      推薦內(nèi)容