基因治療在嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病中取得成功

白細(xì)胞介素2受體基因(IL2RG)中罕見(jiàn)的突變導(dǎo)致近一半的X連鎖嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病例(SCID-X1)，這種病癥會(huì)削弱包括T細(xì)胞在內(nèi)的免疫細(xì)胞的產(chǎn)生，并使一個(gè)人容易受到傷害。即使是最良性的感染。

SCID可以通過(guò)匹配供體細(xì)胞的造血干細(xì)胞移植進(jìn)行治療，但很難找到供體并且治療可能帶來(lái)副作用。另一種治療選擇是基因治療，其中提取患者的缺陷免疫干細(xì)胞并進(jìn)行基因工程以形成新的功能性T細(xì)胞群。

來(lái)自英國(guó)和沙特阿拉伯的一組研究人員使用傳統(tǒng)的γ逆轉(zhuǎn)錄病毒載體通過(guò)基因治療治療了10名4歲及以下的兒童，并將其結(jié)果發(fā)表在“ 科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”上。

平均6。5年后，所有患者均存活，其T細(xì)胞恢復(fù)到不同程度。決定T細(xì)胞恢復(fù)情況的最重要因素是細(xì)胞劑量，患者年齡和臨床狀況。治療恢復(fù)了所有患者的免疫功能，但是患有白血病的患者。年齡最大的4歲兒童在接受治療后，與出生后第一年接受治療的兒童相比，發(fā)展適度免疫。

分泌抗體的B細(xì)胞達(dá)到正常水平，然而，全身體液免疫僅部分恢復(fù)。幾名患者能夠停止免疫球蛋白替代治療。

該團(tuán)隊(duì)建議進(jìn)一步研究如何增強(qiáng)B細(xì)胞重建和限制與基因治療中使用的載體相關(guān)的誘變，可以進(jìn)一步加強(qiáng)治療作為與干細(xì)胞移植相結(jié)合的可行選擇。

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