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      科學(xué)家致力于可逆的基因編輯
      
			
      
				2019-05-19 15:02:21
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			  來(lái)源：
			
      
		
      
				
		
      
			
      學(xué)家正在改變一種強(qiáng)大的基因編輯技術(shù)，希望有一天能夠?qū)辜膊?，而不?huì)對(duì)人類(lèi)的DNA進(jìn)行永久性的改變。訣竅：編輯RNA，即攜帶基因指令的信使。
      

      科學(xué)家致力于可逆的基因編輯
      

      麻省理工學(xué)院廣泛研究所和哈佛大學(xué)的張峰說(shuō)：“如果你編輯RNA，就可以進(jìn)行可逆治療。”這是一位基因編輯先驅(qū)，其團(tuán)隊(duì)周三在“科學(xué)”雜志上報(bào)道了新的轉(zhuǎn)折。
      

      稱(chēng)為CRISPR的基因組編輯技術(shù)徹底改變了科學(xué)研究。它是一種生物切割和粘貼工具，可以讓研究人員發(fā)現(xiàn)活細(xì)胞內(nèi)的基因缺陷，并使用分子“剪刀”來(lái)剪切那個(gè)斑點(diǎn)，刪除，修復(fù)或替換受影響的基因。
      

      研究人員正在使用CRISPR來(lái)嘗試改良作物，開(kāi)發(fā)抗瘧疾的蚊子，在動(dòng)物體內(nèi)培養(yǎng)可移植的器官，并開(kāi)發(fā)有朝一日可能有助于遺傳性疾病如鐮狀細(xì)胞或肌肉萎縮癥的治療方法。
      

      醫(yī)療用途存在挑戰(zhàn)。因?yàn)镈NA的變化是永久性的，不小心切割錯(cuò)誤的部位可能會(huì)導(dǎo)致持久的副作用。
      

      DNA修復(fù)在某些細(xì)胞(例如大腦和肌肉細(xì)胞)中比其他細(xì)胞(例如血細(xì)胞)更難實(shí)現(xiàn) - 因此靶向RNA可能提供一種重要的選擇，加州大學(xué)圣地亞哥分校教授Gene Yeo說(shuō)。參與了周三的研究。他的團(tuán)隊(duì)正在創(chuàng)建自己的RNA靶向版本的CRISPR。
      

      當(dāng)遺傳缺陷使細(xì)胞產(chǎn)生過(guò)少或過(guò)多的特定蛋白質(zhì)或根本不產(chǎn)生特定蛋白質(zhì)時(shí)，就會(huì)發(fā)生疾病。
      

      RNA是DNA的表親，攜帶基因的指令開(kāi)始蛋白質(zhì)制作過(guò)程。Zhang解釋說(shuō)，編輯RNA的說(shuō)明應(yīng)該可以暫時(shí)修復(fù)蛋白質(zhì)的異常生成。由于RNA會(huì)隨著時(shí)間的推移而降解，因此理論上的變化只會(huì)在使用該療法時(shí)持續(xù)。
      

      為了開(kāi)始弄清楚如何，研究人員回歸自然。
      

      CRISPR適用于來(lái)自細(xì)菌進(jìn)化的系統(tǒng)的哺乳動(dòng)物細(xì)胞，并且使用名為Cas9的酶作為其分子剪刀。張的團(tuán)隊(duì)檢查了Cas蛋白家族的親屬，發(fā)現(xiàn)了一個(gè)可以靶向RNA的Cas13。研究人員設(shè)計(jì)了Cas13品種，因此它堅(jiān)持使用RNA而不是切割RNA。然后他們?nèi)诤狭肆硪环N蛋白質(zhì)來(lái)編輯那個(gè)斑點(diǎn)，并在實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)皿中進(jìn)行測(cè)試。
      

      該研究處于早期階段，甚至可以在動(dòng)物身上進(jìn)行測(cè)試之前需要更多的工作。
      

      但圣地亞哥的Yeo正在使用不同的Cas方法來(lái)靶向RNA，他稱(chēng)贊了這項(xiàng)競(jìng)爭(zhēng)工作。
      

      “它確實(shí)告訴我們?cè)S多Cas蛋白可以真正結(jié)合RNA，”他說(shuō)。“聰明的做法是測(cè)試很多。”
      
			

			
        
      
			
      
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