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      批準第一個RNA干擾藥物
      
			
      
				2019-03-28 10:18:00
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      小干擾RNA聽起來像科幻小說而不是革命性的醫(yī)學。但是，這種聽起來很奇怪的新藥提供了一種治療疾病的新策略，目標是根本原因，而不僅僅是癥狀。這是一種令人興奮的方法，因為它可以提高治療效果并減少副作用。
      

      批準第一個RNA干擾藥物
      

      美國食品和藥物管理局最近批準了第一種治療性小干擾RNA(siRNA)Onpattro(patisiran)，用于治療由遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性(hATTR)這種罕見疾病引起的神經損傷。遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性病在全世界影響約50,000人。主要原因是在周圍神經，心臟和其他器官中積聚了一種叫做淀粉樣蛋白的蛋白質。小干擾RNA于1998年首次被描述，其發(fā)現者在2006年被授予諾貝爾生理學或醫(yī)學獎。二十年后，這一發(fā)現被轉化為一種新的醫(yī)學形式。
      

      蛋白質構成我們細胞和組織的最大結構和功能部分。制作特定蛋白質的說明在我們的DNA中編碼。為了制備蛋白質，必須首先將DNA轉錄成稱為信使RNA的中間分子，然后將其翻譯成蛋白質。簡而言之，DNA使RNA成為蛋白質。
      

      諸如hATTR的疾病是由過量的淀粉樣蛋白引起的。克服這些缺陷的一種解決方案是首先限制蛋白質的制備。這就是siRNA的用武之地。
      

      像Onpattro這樣的RNA藥物之美在于它的特異性。Onpattro是一小段RNA，可“干擾”其對應的mRNA。如果地球代表一個細胞并且地球上的所有火車軌道代表該細胞內的RNA，Onpattro通過抑制特定的RNA序列起作用;擾亂連接匹茲堡和克利夫蘭的一段火車軌道。在Onpattro與其靶標結合后，細胞內的分子剪刀精確切割RNA，防止淀粉樣蛋白的產生。
      

      盡管這種siRNA策略看起來優(yōu)雅而精確，但并非沒有挑戰(zhàn)。將藥物遞送到體內適當的位置并且與產生這些復雜治療劑相關的高成本是在廣泛采用這些藥物之前必須克服的障礙。
      

      為了改善藥物在患者體內向其靶標的遞送，必須保護其免于血液中的破壞。為了實現這一目標，Onpattro已被包封在保護性脂肪納米顆粒中。使用Onpattro治療hATTR的費用估計為每名患者每年450,000美元。
      

      還有基于RNA的療法的持續(xù)研究和開發(fā)，以治療由稱為microRNA的近親的近親引發(fā)的細胞變化引起的疾病。RNA藥物通過阻斷特定細胞蛋白質的產生，為藥物治療疾病提供了新的武器。經Onpattro批準，人們可以預期應用RNA療法治療其他遺傳性疾病，如癌癥，其部分原因是過量或過度活躍的蛋白質。
      
			

			
        
      
			
      
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