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      CRISPR打開了新型藥物 基因組手術(shù)的大門
      
			
      
				2019-03-12 10:29:03
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      在幾年內(nèi)，Jim Johnsen和Delaney Van Riper可能是第一批受益于CRISPR-Cas9基因編輯的人，這一突破已經(jīng)徹底改變了生物學(xué)研究，并有望恢復(fù)基因治療。加州大學(xué)舊金山分校的醫(yī)生與加州大學(xué)伯克利分校的科學(xué)家密切合作，計(jì)劃編輯他們的基因組，以糾正罕見的基因突變，減緩或阻止他們的疾病進(jìn)展。
      

      CRISPR打開了新型藥物 基因組手術(shù)的大門
      

      如果成功，這些試驗(yàn)將開啟“基因組外科手術(shù)”的新時代 - 基因組遺傳缺陷的精確定位，使用針對個體患者定制的CRISPR-Cas9。這種“定制”療法可以使具有特定遺傳缺陷的小群體個體或家庭受益，而大型制藥公司永遠(yuǎn)無法解決這些缺陷。
      

      約翰森和他的家人，包括他的女兒格雷塔，是一種罕見疾病，最佳疾病的攜帶者，在全國范圍內(nèi)折磨著大約一千人，導(dǎo)致早期視力喪失和最終失明，就像更常見的黃斑變性一樣。
      

      Van Riper出生時患有一種名為Charcot-Marie-Tooth的罕見疾病，它逐漸破壞了她的神經(jīng)細(xì)胞在大腦和肌肉之間傳遞信息的能力，導(dǎo)致她慢慢失去對四肢和肌肉的控制而浪費(fèi)。
      

      在加州大學(xué)伯克利分校發(fā)明的CRISPR-Cas9可以治療這些疾病，如果不容易，至少可以直截了當(dāng)：使用足夠大的CRISPR工具箱，醫(yī)生可以挑選最佳方法并根據(jù)特定的基因突變定制治療方法。
      

      “想象一個人們?nèi)タ瘁t(yī)生的世界，他們對基因組進(jìn)行測序，并了解他們患有遺傳性疾病，”CRISPR-Cas9發(fā)明人Jennifer Doudna說道，他在2012年開始在加州大學(xué)伯克利分校實(shí)驗(yàn)室開創(chuàng)了第一個CRISPR應(yīng)用。“而不是告訴他們他們需要忍受這種疾病，我們擁有可以實(shí)際治療它們的技術(shù) - 甚至可以治愈它們。“
      

      Doudna在一篇文章中引用，該文章強(qiáng)調(diào)了創(chuàng)新基因組學(xué)研究所的科學(xué)家之間的合作，這是一項(xiàng)聯(lián)合UCSF / UC Berkeley研究計(jì)劃，旨在擴(kuò)展CRISPR工具箱并使CRISPR-Cas9基因編輯更精確，更有效和更安全。Doudna是IGI的執(zhí)行董事，也是霍華德休斯醫(yī)學(xué)研究所的研究員和伯克利分子與細(xì)胞生物學(xué)和化學(xué)教授。
      

      雖然Johnsen和Van Riper還沒有得到治療，但他們都已經(jīng)將他們的細(xì)胞捐贈給UCSF的Bruce Conklin，在那里他們被誘導(dǎo)成為干細(xì)胞，現(xiàn)在正在接受基于CRISPR的基因治療，以便理想地糾正他們的突變。一旦在實(shí)驗(yàn)室中取得成功，干細(xì)胞將被注射到眼睛，Johnsen的情況下，或者在Van Riper的情況下肌肉注射，以期減輕他們的癥狀。
      

      研究人員承認(rèn)，Best 疾病和CMT是比許多遺傳疾病更簡單的目標(biāo)：兩者都是由單個基因的單核苷酸變化引起的，使其更容易修復(fù); 并且癥狀發(fā)生在相對容易進(jìn)入的組織中。然而，這樣的治療將為治療更復(fù)雜的遺傳疾病鋪平道路。
      

      “幾乎普遍，基因組手術(shù)的首要目標(biāo)將是無法治愈的疾病，其中確實(shí)沒有其他選擇，”加州大學(xué)舊金山分校醫(yī)學(xué)教授，IGI副主任格拉德斯通研究所的高級研究員康克林說。“如果我們能夠治療這些疾病，它將為新型藥物敞開大門。”
      
			

			
        
      
			
      
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