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      科學(xué)家們在細(xì)胞內(nèi)開辟了生物制劑的新世界
      
			
      
				2019-02-20 09:27:23
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      絕大多數(shù)暢銷藥物都是生物制劑 - 也稱為蛋白質(zhì)。目前，蛋白質(zhì)用于治療許多使人衰弱的疾病，包括關(guān)節(jié)炎，克羅恩病和幾種癌癥。他們幫助改善了全世界數(shù)百萬人的生活。蛋白質(zhì)有可能幫助數(shù)百萬人，但他們不能，因?yàn)榇蠖鄶?shù)人無法通過細(xì)胞邊界到達(dá)需要它們的細(xì)胞區(qū)域：細(xì)胞內(nèi)部。
      

      科學(xué)家們在細(xì)胞內(nèi)開辟了生物制劑的新世界
      

      “數(shù)十年來人們都知道，蛋白質(zhì)可以從細(xì)胞邊界內(nèi)化到稱為內(nèi)體的細(xì)胞區(qū)室，”耶魯大學(xué)的Sterna化學(xué)教授，分子，細(xì)胞和發(fā)育生物學(xué)教授Alanna Schepartz說。“將這些分子從內(nèi)涵體中取出并進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)部是一個(gè)大問題。”
      

      Schepartz及其在耶魯大學(xué)的同事現(xiàn)在報(bào)告了一種有效解鎖內(nèi)涵體的分子密鑰的特性，允許選擇性地進(jìn)入可能拯救生命的蛋白質(zhì)藥物的細(xì)胞內(nèi)部。這一發(fā)現(xiàn)發(fā)表在“ 美國國家科學(xué)院院刊”上。
      

      Schepartz與研究生Angela Steinauer，Jonathan LaRochelle和Susan Knox，博士后研究員Rebecca Wissner以及本科生Samuel Berry合作報(bào)告說，內(nèi)體解鎖關(guān)鍵是同型融合和液泡蛋白分選(HOPS)復(fù)合物 - 多蛋白組裝將某些內(nèi)體系在一起以使它們?nèi)诤?。?dāng)HOPS復(fù)合物起作用時(shí)，蛋白質(zhì)治療劑從內(nèi)體逃逸。當(dāng)它不起作用時(shí)，它們?nèi)匀槐焕г诶锩妗?/p>

      Schepartz說，蛋白質(zhì)療法可以劫持HOPS復(fù)合物以進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)部的發(fā)現(xiàn)應(yīng)該有助于科學(xué)家設(shè)計(jì)治療性蛋白質(zhì)來治療那些使用其他方法未得到充分治療的疾病。
      
			

			
        
      
			
      
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