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      大鼠視力恢復(fù)：基因治療潛力的一瞥
      
			
      
				2018-11-26 15:44:49
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      由跨越五個國家的研究人員組成的團(tuán)隊(duì)使用基因替代療法來部分恢復(fù)遺傳性失明大鼠的視力。
      

      他們的方法對治療遺傳性疾病有很大希望。
      

      為了修復(fù)大鼠的遺傳缺陷，該團(tuán)隊(duì)包括來自沙特阿拉伯國王阿卜杜拉科技大學(xué)(KAUST)的研究人員開發(fā)了一種新方法，該方法允許他們在非分裂細(xì)胞的目標(biāo)位置引入DNA。大多數(shù)成人組織和器官，如神經(jīng)元和肌肉。
      

      大鼠視力恢復(fù)：基因治療潛力的一瞥
      

      這種新方法建立在基因組編輯技術(shù)CRISPR-Cas9的基礎(chǔ)之上，該技術(shù)與細(xì)菌共同構(gòu)成免疫機(jī)制，使科學(xué)家能夠?qū)⒂行лd荷指向基因組中的特定目標(biāo)位置。與天然DNA修復(fù)機(jī)制相結(jié)合，這使得精確的基因組編輯在科學(xué)家的范圍內(nèi)得以實(shí)現(xiàn)。
      

      到目前為止，這些技術(shù)主要用于敲除基因而不是在特定位置插入DNA。例如，在今年發(fā)表的一項(xiàng)研究中，CRISPR-Cas9用于使遺傳性退行性眼病，視網(wǎng)膜色素變性大鼠中的一種功能失常基因失效，從而防止大鼠視網(wǎng)膜的降解。
      

      一個主要的缺點(diǎn)是限制這些技術(shù)分裂細(xì)胞。為了克服這些局限性，該團(tuán)隊(duì)開發(fā)了一種稱為同源獨(dú)立靶向整合(HITI)的策略，該策略將定制的核酸混合物與CRISPR-Cas9結(jié)合，以利用即使在非分裂細(xì)胞中也具有活性的DNA修復(fù)機(jī)制。他們使用它來測試新技術(shù)，在培養(yǎng)的人類神經(jīng)元中引入編碼特定基因下游的綠色熒光蛋白(GFP)的DNA。
      

      “令我們興奮的是，幾天后，我們發(fā)現(xiàn)了許多帶有GFP的神經(jīng)元!這是HITI可以在非分裂細(xì)胞中發(fā)揮作用的第一個跡象，“負(fù)責(zé)該項(xiàng)目的加利福尼亞Salk研究所的Juan Carlos Izpisua Belmonte說。“我們立即設(shè)計(jì)了一系列實(shí)驗(yàn)，并使用嚙齒動物模型直接在體內(nèi)應(yīng)用HITI。”
      

      接下來的測試是使用HITI將GFP序列引入活小鼠的肌肉，腎臟和腦細(xì)胞中。
      

      該團(tuán)隊(duì)使用不同的技術(shù)將HITI雞尾酒遞送到這些組織，包括局部和全身注射攜帶HITI組分的稱為AAV的病毒載體。盡管效率根據(jù)組織和遞送模式而變化，但所有實(shí)驗(yàn)都有效。“開發(fā)更有效的基因傳遞方法，這是一般體內(nèi)基因組編輯的瓶頸，將在不久的將來提高HITI效率”，Izpisua Belmonte說。
      

      作為最后的測試，研究人員使用HITI修復(fù)了3周齡視網(wǎng)膜色素變性大鼠眼內(nèi)有缺陷的Mertk基因，導(dǎo)致失明。“我們在正確的基因組位置引入了該基因的功能性拷貝，從而修復(fù)了引起疾病的突變，”Izpisua Belmonte說。
      

      五周后，大鼠能夠檢測到光線，測試表明它們已經(jīng)顯著恢復(fù)了視覺功能。
      

      “這是一篇非常引人注目的論文，”北卡羅來納大學(xué)教堂山分校基因治療中心主任Richard Jude Samulski說，他沒有參與這項(xiàng)研究。“這種新方法完成了人們在基因工程早期想做的事情，即將健康DNA換成突變。它讓我們朝著一個我認(rèn)為很多人會遵循的方向前進(jìn)。“
      

      糾正成人組織中功能喪失突變的能力具有明顯的治療吸引力，HITI也有可能推進(jìn)基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化研究。然而，該技術(shù)仍需要改進(jìn)，Izpisua Belmonte也指出其安全性需要進(jìn)行研究。“HITI既有容易出錯又無錯誤的活動，進(jìn)一步了解每種活動的詳細(xì)分子機(jī)制將有助于我們設(shè)計(jì)出更有效的策略，以最大限度地提高人類應(yīng)用的無誤差活動。”
      
			

			
        
      
			
      
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