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      出乎意料的決定是 美國批準了肌營養(yǎng)不良癥藥物
      
			
      
				2019-12-16 10:24:58
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      美國衛(wèi)生監(jiān)管部門批準了第二種藥物，用于使肌萎縮性疾病虛弱的方法，這是在四個月前出于安全考慮而拒絕該藥物后做出的令人驚訝的決定。
      

      該裁決標志著食品藥品監(jiān)督管理局第二次根據(jù)早期結(jié)果對該疾病進行了初步批準，并有可能引起人們對清除未經(jīng)證實的藥物的標準的質(zhì)疑。
      

      出乎意料的決定是 美國批準了肌營養(yǎng)不良癥藥物
      

      美國食品藥物管理局周四晚表示，已批準Sarepta Therapeutics的Vyondys 53用于患有Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥的患者。在美國，大約每3,600名男孩中，Duchenne病會影響1名，通常在患者20多歲或30多歲時會導(dǎo)致肌肉無力，活動不力和早期死亡。該藥物是一種特定類型的藥物，可影響約8%患有杜興氏癥的男孩。
      

      八月份，F(xiàn)DA似乎拒絕了這種可注射藥物，并給該公司寫了一封信，標明在動物研究中存在感染風(fēng)險和腎損傷病例。但是Sarepta對這一決定提出了異議，將其提請FDA藥品中心領(lǐng)導(dǎo)。根據(jù)Sarepta新聞稿，該公司重新提交了其應(yīng)用和數(shù)據(jù)，而FDA撤銷了該決定。
      

      FDA周四表示，醫(yī)生應(yīng)監(jiān)測服用該藥的患者的腎臟功能。該藥物最常見的副作用包括頭痛，發(fā)燒，腹痛和惡心。其他反應(yīng)包括皮疹，發(fā)燒，蕁麻疹和皮膚刺激。
      

      突如其來的批準使公司股價在周五交易中飆升了36%以上。但一些華爾街分析師表示，該批準表明該機構(gòu)放寬了標準。
      

      這張2018年8月2日的檔案照片顯示，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)在位于馬里蘭州銀泉市(Silver Spring)的該機構(gòu)園區(qū)的一個公交車站后面的FDA大樓后面.2019年12月12日，星期四，美國健康監(jiān)管機構(gòu)表示已批準藥物Vyondys 53導(dǎo)致肌肉萎縮，使人虛弱，這是在四個月前出于安全方面的考慮而拒絕使用該藥物后做出的一個意外決定。(美聯(lián)社照片/杰奎琳·馬丁，檔案)
      

      分析師Debjit Chattopadhyay在給投資者的報告中寫道：“我們認為，該機構(gòu)突然做出決定并不能激發(fā)人們的信心。”
      

      這是Sarepta藥物第二次遵循不同尋常的批準途徑。在2016年，F(xiàn)DA負責(zé)人批準了該公司的首個肌營養(yǎng)不良癥藥物，否決了機構(gòu)審查員的意見，認為沒有證據(jù)表明該藥有效。該決定還伴隨著患者家屬，政客和醫(yī)生的激烈游說運動。機構(gòu)批評家認為，F(xiàn)DA可能屈服于外部壓力。
      

      根據(jù)初步結(jié)果，Vyondys獲得了“加速批準”，顯示它增強了有助于肌肉纖維生長的蛋白質(zhì)。但是該藥物尚未被證明能改善患者的活動能力或健康狀況。FDA要求Sarepta對這兩種藥物的這些措施進行后續(xù)研究。如果該公司未能證明藥物對患者有幫助，則FDA可以撤回批準，盡管很少這樣做。
      

      Vyondys的后續(xù)研究將于2024年完成。該公司稱，對于典型的患者(一個體重44磅的孩子)，該藥物每年的費用為30萬美元。那和Sarepta的早期藥物價格一樣。
      

      分析師表示，這一意外決定可能會給其他具有可疑研究結(jié)果的實驗??藥物帶來好兆頭，其中包括備受關(guān)注的藥物阿爾茨海默氏病藥物，該藥物即將在該機構(gòu)面世。
      

      該藥物的開發(fā)者10月份報告了結(jié)果，表明他們的藥物可能是減緩阿爾茨海默氏癥患者智力下降的首個藥物。但是許多專家對此表示懷疑，他們注意到在藥物開發(fā)過程中進行了不尋常的研究變更和分析。
      
			

			
        
      
			
      
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