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      科學(xué)家測試重新定位的藥物治療罕見眼病
      
			
      
				2019-12-09 15:04:32
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      為視力而戰(zhàn)是由阿伯丁大學(xué)的科學(xué)家提供資金，用于測試兩種可重新使用的藥物，以治療罕見的眼疾虹膜病，該疾病會導(dǎo)致失明。
      

      科學(xué)家測試重新定位的藥物治療罕見眼病
      

      研究小組將確定通過口服還是以滴眼劑的形式給藥兩種藥物是否可以將重要蛋白質(zhì)的水平恢復(fù)到正常水平。如果成功，則該研究可能會導(dǎo)致未來的試驗，以測試這種藥物是否可以逆轉(zhuǎn)成人的癥狀，甚至可以防止兒童出現(xiàn)這種癥狀。
      

      科學(xué)家測試重新定位的藥物治療罕見眼病
      

      無虹膜是由錯誤的基因(PAX6)引起的，這意味著不會產(chǎn)生視力所必需的重要蛋白質(zhì)。當(dāng)在實驗室中的人類干細胞上進行測試時，這兩種藥物已經(jīng)顯示出可以恢復(fù)這種蛋白質(zhì)的水平。
      

      隨著藥物的重新用途，它們已經(jīng)被批準或在其他條件下用于人類使用，這將意味著更快地將新療法應(yīng)用于患者的過程。
      

      阿伯丁大學(xué)的喬恩·科林森教授說：
      

      我們已經(jīng)知道這些藥物是安全的。現(xiàn)在的問題是，將這些藥物給予因PAX6基因缺陷而導(dǎo)致視力喪失或視力障礙的患者是否可以顯著改善視力和生活質(zhì)量。該項目有望確認這些藥物在活細胞中有效的潛力。該項目令人興奮的方面是，無論他們攜帶哪種突變，都可以治療所有患者，并且有可能開發(fā)出一種未來的藥物治療方案，以治療嬰兒出生或出生后的眼睛，并防止眼睛缺陷的形成。”
      

      視覺斗爭研究負責(zé)人魯比娜·艾哈邁德(Rubina Ahmed)博士說：
      

      我們很高興為這項有價值的研究提供資金，我們希望該研究如果成功，將導(dǎo)致虹膜虹膜疾病的新療法。無虹膜可能對視力和患者的病情產(chǎn)生破壞性影響的生活，讓我們期待著看到臣教授的研究成果“。
      

      無虹膜是一種罕見的眼部疾病，其中眼睛的有色部分(虹膜)不能完全發(fā)育，并且還存在其他相關(guān)的眼部問題。虹膜虹膜異位癥發(fā)生在繼承或發(fā)展了眼基因PAX6有缺陷版本的人中。癥狀包括虹膜缺失，晶狀體白內(nèi)障的高風(fēng)險以及眼睛前角膜的逐漸惡化。隨著年齡的增長，角膜變性通常會變得更糟，并可能使他們失明。在臨床上，這很難治療，并且尚無已知的治療方法。
      
			

			
        
      
			
      
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