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      研究可能為亨廷頓氏病 帕金森氏病提供新穎的治療方法
      
			
      
				2019-12-09 10:37:26
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			  來(lái)源：
			
      
		
      
				
		
      
			
      他們研究的見(jiàn)識(shí)可能為亨廷頓氏病和帕金森氏病等疾病提供新穎的治療方法。
      

      來(lái)自莫納什生物醫(yī)學(xué)發(fā)現(xiàn)研究所(BDI)的Roger Pocock副教授以及以David Rubinsztein教授為首的劍橋大學(xué)的同事們發(fā)現(xiàn)，微RNA在控制蛋白質(zhì)聚集體方面很重要，蛋白質(zhì)聚集體是由于蛋白質(zhì)加工過(guò)程中的故障而積聚的。決定其形狀的“折疊”。
      

      研究可能為亨廷頓氏病 帕金森氏病提供新穎的治療方法
      

      他們的發(fā)現(xiàn)發(fā)表在了今天的eLife中。
      

      MicroRNA是遺傳物質(zhì)的短鏈，是微小但功能強(qiáng)大的分子，可同時(shí)調(diào)節(jié)許多不同的基因?？茖W(xué)家試圖鑒定對(duì)調(diào)節(jié)蛋白質(zhì)聚集非常重要的特定microRNA，并駐留在miR-1上，而miR-1在患有帕金森氏病等神經(jīng)退行性疾病的患者中水平較低。
      

      Pocock副教授說(shuō)：“ miR-1的序列是100%保守的;即使在秀麗隱桿線蟲(chóng)中，它的序列與人類(lèi)中的序列相同，即使它們相距6億年的進(jìn)化也是如此。”
      

      我們?cè)谌湎x(chóng)中刪除了miR-1，并在Huntington's的臨床前模型中觀察了這種作用，發(fā)現(xiàn)當(dāng)您沒(méi)有這種microRNA時(shí)，就會(huì)有更多的聚集。這表明miR-1對(duì)于清除亨廷頓氏骨很重要。”
      

      羅納·波考克(Roger Pocock)，莫納什生物醫(yī)學(xué)發(fā)現(xiàn)研究所副教授
      

      然后研究人員表明，miR-1通過(guò)控制蠕蟲(chóng)中TBC-7蛋白的表達(dá)來(lái)幫助防止毒性蛋白聚集。這種蛋白質(zhì)調(diào)節(jié)自噬的過(guò)程，這是人體清除和回收受損細(xì)胞的方式，對(duì)于清除細(xì)胞中的有毒蛋白質(zhì)至關(guān)重要。
      

      Pocock副教授說(shuō)：“當(dāng)您沒(méi)有miR-1時(shí)，自噬將無(wú)法正常進(jìn)行，并且蠕蟲(chóng)中會(huì)聚集這些亨廷頓蛋白。”
      

      Rubinsztein教授隨后進(jìn)行的研究表明，相同的microRNA調(diào)節(jié)著相關(guān)的途徑來(lái)控制人類(lèi)細(xì)胞中的自噬。
      

      Pocock副教授說(shuō)：“表達(dá)更多的miR-1可以消除人類(lèi)細(xì)胞中的Huntington聚集體。”
      

      他說(shuō)：“這是一種可以控制這些易于聚集的蛋白質(zhì)的新途徑。它是緩解神經(jīng)退行性疾病的一種潛在手段，”
      

      Pocock副教授的其他工作表明，當(dāng)向人類(lèi)細(xì)胞提供稱(chēng)為干擾素-b的分子時(shí)，miR-1途徑會(huì)被上調(diào)，從而揭示了一種操縱它的方法。
      

      他說(shuō)，這些研究證明了發(fā)現(xiàn)研究的根本重要性。“我們問(wèn)了一個(gè)基本的生物學(xué)問(wèn)題，以剖析一種分子機(jī)制，該機(jī)制現(xiàn)已證明對(duì)潛在的治療非常重要。”
      

      研究人員已臨時(shí)為他們的研究成果申請(qǐng)了專(zhuān)利，并正在與制藥公司就翻譯研究成果進(jìn)行討論。他們將在亨廷頓氏病和帕金森氏病的臨床前模型中對(duì)其進(jìn)行進(jìn)一步測(cè)試。
      
			

			
        
      
			
      
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