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      新基首創(chuàng)紅細胞成熟劑luspatercept即將提交申請
      
			
      
				2019-02-28 09:36:10
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      生物制藥巨頭新基(Celgene)近日宣布對luspatercept治療輸血依賴性β地中海貧血和骨髓增生異常綜合癥(MDS)生物制品許可申請(BLA)的FDA提交時間表進行了更新。該BLA申請批準luspatercept用于：(1)治療與極低危至中危MDS(骨髓涂片存在環(huán)形鐵幼粒細胞[ring sideroblast，RS])相關并且需要紅細胞輸注的貧血成人患者;(2)治療與β地中海貧血相關并且需要定期輸注紅細胞的貧血成人患者。
      

      新基首創(chuàng)紅細胞成熟劑luspatercept即將提交申請
      

      該公司預計將在2019年4月提交BLA。作為全球合作的一部分，Acceleron制藥公司與新基正在聯(lián)合開發(fā)luspatercept。
      

      該BLA基于2項III期臨床研究的數(shù)據(jù)，其中：BELIEVE研究在輸血依賴性β地中海貧血患者中開展，MEDALIST研究在極低至中位MDS患者中開展。這2項研究均達到了主要終點和全部關鍵次要終點。結果顯示，與安慰劑組相比，luspatercept治療組患者輸血負擔顯著減少。這2項研究的數(shù)據(jù)已在2018年美國血液學會(ASH)年會上公布。
      

      根據(jù)這2個研究的數(shù)據(jù)，新基和Acceleron也計劃在2019年上半年向歐盟提交監(jiān)管文件。
      

      luspatercept的作用機制
      

      luspatercept是一種首創(chuàng)的(first-in-class)紅細胞成熟劑(EMA)，可調(diào)節(jié)晚期紅細胞的成熟。該藥是一種可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc結構域與激活素IIB型受體(ActRIIB)胞外結構域融合而成，作為一種配體陷阱，通過靶向結合可調(diào)節(jié)晚期RBC成熟的轉(zhuǎn)化生長因子(TGF)-β超家族的特定配體，減少Smad2/3信號通路的激活，改善無效紅細胞的生成，促進晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平。
      

      目前，新基和Acceleron也正在評估luspatercept治療非輸血性β地中海貧血和骨髓纖維化的潛力。業(yè)界對luspatercept的商業(yè)前景也十分看好。去年底，EvaluatePharma發(fā)布報告《Vantage 2019 Preview》，盤點了全球20個最有價值的研發(fā)項目，luspatercept以31億美元的凈現(xiàn)值(NPV)位列第18位。
      
			

			
        
      
			
      
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