中文字幕在线天|亚洲一区二区三区手机版|少妇中文字幕乱码亚洲影视|最好看的久久综合伊人



      

      
  

      

      
	
	

      

      



      

	
      

      
	
      
  	       
      
       中國基因網(wǎng)您的位置：首頁 >國外研究 >        
      
  
      
		
      
			
      研究人員拯救了光感受器預(yù)防了年齡相關(guān)性黃斑變性動物模型的失明
      
			
      
				2019-01-20 09:43:38
				?
			  來源：
			
      
		
      
				
		
      
			
      國家眼科研究所(NEI)的研究人員使用一種新型的患者特異性干細(xì)胞療法，防止了地理萎縮動物模型的失明，這是一種先進(jìn)的“干燥”形式的年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)，這是一種領(lǐng)先的65歲及以上人群視力喪失的原因。由動物研究于1月16日在科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)(STM)上發(fā)表的協(xié)議，為在地理萎縮患者中測試治療的首次人體臨床試驗奠定了基礎(chǔ)，目前尚無治療方法。
      

      研究人員拯救了光感受器預(yù)防了年齡相關(guān)性黃斑變性動物模型的失明
      

      “如果臨床試驗向前發(fā)展，那將首次測試一種源自誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)的干細(xì)胞治療疾病，”Stadtman研究員Kapil Bharti博士說。眼部和干細(xì)胞轉(zhuǎn)化研究NEI部門負(fù)責(zé)人。Bharti是STM發(fā)表的動物模型研究的首席研究員。NEI是美國國立衛(wèi)生研究院的一部分。
      

      該療法包括服用患者的血細(xì)胞，并在實驗室中將其轉(zhuǎn)化為iPS細(xì)胞，iPS細(xì)胞可以成為體內(nèi)任何類型的細(xì)胞。iPS細(xì)胞被編程為視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，即在黃斑變性的地理性萎縮階段早期死亡的細(xì)胞類型。RPE細(xì)胞培養(yǎng)光感受器，即視網(wǎng)膜中的光敏細(xì)胞。在地理萎縮中，一旦RPE細(xì)胞死亡，光感受器最終也會死亡，導(dǎo)致失明。該療法試圖通過用iPSC衍生的RPE替代垂死的RPE來增強(qiáng)剩余的光感受器的健康。
      

      在移植它們之前，iPSC衍生的RPE生長在一個細(xì)胞厚的小片中，復(fù)制它們在眼內(nèi)的天然結(jié)構(gòu)。該單層iPSC衍生的RPE在可生物降解的支架上生長，該支架設(shè)計用于促進(jìn)視網(wǎng)膜內(nèi)細(xì)胞的整合。專門設(shè)計的手術(shù)工具用于在RPE和光感受器之間插入細(xì)胞片。
      

      在STM論文中，Bharti描述了在大鼠和豬模型中測試該方法。將人iPSC衍生的RPE貼劑植入動物的視網(wǎng)膜中10周后，成像研究證實實驗室制造的細(xì)胞已整合到動物視網(wǎng)膜內(nèi)。
      

      研究人員報告移植的細(xì)胞運作正常。免疫染色證實，iPSC衍生的RPE表達(dá)基因RPE65，表明實驗室制造的細(xì)胞已達(dá)到維持光感受器健康所必需的關(guān)鍵成熟階段。RPE65對于光感受器內(nèi)的視色素再生是必需的，并且是視覺的必要組分。
      

      進(jìn)一步的測試表明，移植的RPE細(xì)胞通過吞噬作用修剪光感受器，這是另一種有助于保持光感受器健康的RPE功能。此外，由RPE貼片拯救的光感受器記錄的電反應(yīng)是正常的; 而用對照空支架治療的光感受器已經(jīng)死亡。
      

      動物研究告知了進(jìn)行第一次人體臨床試驗以測試治療的過程。該工作流程的關(guān)鍵是良好生產(chǎn)規(guī)范(GMP)協(xié)議，其建立是為了確保iPSC衍生的RPE是安全有效的臨床級產(chǎn)品。GMP方案對于使治療重現(xiàn)性也是至關(guān)重要的，這是擴(kuò)大生產(chǎn)和食品和藥物管理局批準(zhǔn)的要求。
      

      Bharti說：“遵守這些協(xié)議有助于確保移植細(xì)胞可靠地發(fā)揮作用，并將意外后果降至最低。”
      

      任何干細(xì)胞治療的一個關(guān)鍵問題是它的致癌潛力：細(xì)胞不受控制地繁殖并形成腫瘤的能力。研究人員對iPSC衍生的RPE細(xì)胞進(jìn)行了遺傳分析，發(fā)現(xiàn)沒有與腫瘤生長相關(guān)的基因突變。
      

      “該協(xié)議還通過用個體的自體(自體)血細(xì)胞開發(fā)iPSC-RPE來最小化排斥的機(jī)會，”Bharti說。
      

      目前正在計劃一項I期臨床試驗，該試驗測試基于iPSC治療地理萎縮的安全性，并將在美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)后啟動。
      

      該臨床前研究由NEI校內(nèi)研究計劃和NIH共同基金治療挑戰(zhàn)獎資助。
      
			

			
        
      
			
      
            鄭重聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息之目的，如有侵權(quán)行為，請第一時間聯(lián)系我們修改或刪除，多謝。
			
      
			
			
      
        
      推薦內(nèi)容