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      代謝紊亂的新酵母模型可能導(dǎo)致挽救生命的療法
      
			
      
				2019-01-20 09:32:21
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      有數(shù)百種代謝紊亂 - 包括苯丙酮尿癥，酪氨酸血癥，楓糖尿病和高胱氨酸尿癥。這些疾病導(dǎo)致先天性疾病，產(chǎn)生嚴(yán)重的酶缺乏，干擾身體的新陳代謝。疾病的病理和癥狀各不相同，但所有這些疾病都是致命的，并且沒有已知的治愈方法。大多數(shù)代謝紊亂影響嬰兒。
      

      代謝紊亂的新酵母模型可能導(dǎo)致挽救生命的療法
      

      目前大多數(shù)這些疾病缺乏有效的治療方法，患者必須保持嚴(yán)格的飲食，避免某些含有身體不能分解的物質(zhì)的食品。通常，所提出的解決方案，例如骨髓移植，非常昂貴且僅部分有效。
      

      特拉維夫大學(xué)的一項(xiàng)新研究表明，世界上最基本的真核單細(xì)胞生物酵母的作用可能為開發(fā)新型，更有效的療法鋪平道路。該研究于1月8日在Nature Communications上發(fā)表。
      

      “同樣的酵母作為我們吃的面包和我們現(xiàn)在飲用的啤酒的基礎(chǔ)也可以作為代謝紊亂的工具模型，”TAU的George S. Wise生命科學(xué)學(xué)院的Dana Laor博士說。在Ehud Gazit教授的TAU實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行的研究。
      

      “在過去的十年中，三項(xiàng)諾貝爾獎被授予從事酵母相關(guān)研究的科學(xué)家，這也就不足為奇了。酵母生長迅速;價格合理;而且它很容易作為一種簡單的單細(xì)胞生物進(jìn)行操作，”Laor博士解釋說。“現(xiàn)在，我們也利用其特性來深入了解這一具有破壞性的疾病。”
      

      該研究基于Gazit教授及其同事進(jìn)行的先前研究，揭示了毒性代謝物積累在代謝紊亂病理學(xué)中的作用。“我們現(xiàn)在已經(jīng)知道，淀粉樣蛋白與中樞神經(jīng)系統(tǒng)的嚴(yán)重疾病有關(guān)，例如阿爾茨海默氏癥，帕金森癥和亨廷頓氏癥，”Gazit教授說。“我們實(shí)驗(yàn)室最近進(jìn)行的實(shí)驗(yàn)表明，它們也是遺傳代謝紊亂的特征。在這種疾病中，負(fù)責(zé)產(chǎn)生一種能夠改變特定代謝物的酶的基因受損。
      

      “因此，大量的代謝物在體內(nèi)積聚并造成嚴(yán)重?fù)p害，”他繼續(xù)道。“雖然每種病癥都被認(rèn)為是'罕見'，但這些疾病構(gòu)成了兒科遺傳病的主要部分。”
      

      在這項(xiàng)新研究中，Laor博士通過基因操縱酵母細(xì)胞產(chǎn)生代謝物腺嘌呤的毒性積累，從而設(shè)計(jì)出先天性代謝疾病的第一個體內(nèi)酵母模型。該創(chuàng)新平臺將允許科學(xué)家篩選數(shù)千種類似藥物的小分子，以識別可能導(dǎo)致新療法的分子，然后由大型制藥公司開發(fā)。
      

      “我們的開創(chuàng)性研究可能有助于確定這些疾病所涉及的分子機(jī)制，從而有助于開發(fā)合適的藥物，”Laor博士說。
      

      研究人員最近收到了特拉維夫大學(xué)技術(shù)創(chuàng)新動力基金的投資承諾，該基金投資有前途的突破性技術(shù)，與BLAVATNIK藥物發(fā)現(xiàn)中心合作，建立一個綜合的代謝紊亂藥物發(fā)現(xiàn)平臺。該基金由特拉維夫大學(xué)商業(yè)交往中心Ramot運(yùn)營。研究人員還在其酵母模型上申請了專利。
      

      “如果你能成功連接這些謎題，那么你就可以了解疾病背后的生物學(xué)，”Laor博士總結(jié)道。“了解導(dǎo)致代謝物積累導(dǎo)致毒性的途徑以開發(fā)適當(dāng)?shù)闹委煼椒ㄖ陵P(guān)重要。在這種情況下，可以挽救數(shù)千名兒童的生命，并顯著改善他們的生活質(zhì)量。”
      
			

			
        
      
			
      
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