Sutimlimab顯示出難以治療的罕見血液疾病的希望
在今天在血液中報道的首次人體臨床試驗中,研究藥物sutimlimab似乎可有效治療冷凝集素疾病,這是一種罕見的慢性血液疾病,目前尚無批準的治療方法。
冷凝集素疾病是由免疫系統(tǒng)故障引起的,這種免疫系統(tǒng)導致抗體 - 血液中產(chǎn)生的免疫系統(tǒng)成分,幫助身體抵抗疾病 - 錯誤地鎖住并殺死紅細胞。該疾病是一種溶血性貧血癥,當骨髓不能像破壞時那樣快速產(chǎn)生紅細胞時就會發(fā)生這種情況。
在該研究中,特異性C1s抑制劑sutimlimab迅速停止了紅細胞的破壞,增加了血紅蛋白水平,消除了患者輸血的需要,并且沒有引起嚴重的副作用。
維也納醫(yī)科大學的資深作者Bernd Jilma醫(yī)師表示,“這種藥物耐受性良好,血紅蛋白水平有臨床意義上的增加,并且排除了輸血的需要,即使多次治療失敗的患者也是如此。”
冷凝集素病被認為影響了美國和歐洲的大約10,000人。大多數(shù)患有這種疾病的患者已超過50歲。
迄今為止,還沒有美國食品和藥物管理局(FDA)批準的冷凝集素疾病治療方法,盡管利妥昔單抗 - 一種治療某些血癌的方法 - 已被用于或不用化療,但成功率有限。
該研究包括10名56-76歲的患者。患者患有冷凝集素疾病,中位數(shù)為5年,許多患者接受了多次不成功的治療。在入組時,所有患者的血紅蛋白水平都低于正常水平,血紅蛋白是紅細胞的一個組成部分,負責將氧氣輸送到全身的細胞和器官。6名患者接受定期輸血以控制他們的癥狀。
Jilma博士說,在那些做出反應的患者中,在服用全劑量sutimlimab的第一周內,紅細胞的破壞停止,患者的血紅蛋白水平顯著增加。7名患者在6周內響應并且血紅蛋白水平中值增加4克/分升(g / dL),基線為7.5 g / dL。4名患者的血紅蛋白水平恢復正常。
當停止sutimlimab治療并且藥物離開患者的血液時,血紅蛋白水平下降并且再次開始破壞紅細胞。然而,當治療恢復時,這些影響再次逆轉。通過定期輸血維持的6名患者在接受sutimlimab治療時仍保持無輸血長達18個月。
“如果安全性結果仍然是陽性,sutimlimab可能成為冷凝集素疾病的第一個批準治療方案,”Jilma博士說。“該藥物明確解決了未滿足的醫(yī)療需求,因為我們已經(jīng)看到多種先前療法失敗的患者的快速,強烈反應。”
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