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      CRISPR編輯的免疫細(xì)胞可以安全地給予癌癥患者
      
			
      
				2020-02-10 11:47:55
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      CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的出現(xiàn)激發(fā)了醫(yī)生和患者的希望，因?yàn)樗@示出有望治療包括癌癥在內(nèi)的多種疾病。一組科學(xué)家首次在美國(guó)展示了CRISPR編輯的免疫細(xì)胞可以安全地用于癌癥患者。
      

      CRISPR編輯的免疫細(xì)胞可以安全地給予癌癥患者
      

      CRISPR基因編輯是一項(xiàng)強(qiáng)大的基因組編輯新技術(shù)，可讓科學(xué)家輕松修改DNA序列和基因功能。該方法已在許多應(yīng)用中顯示出希望，包括糾正遺傳缺陷，提高農(nóng)作物產(chǎn)量和預(yù)防疾病。
      

      該團(tuán)隊(duì)將CRISPR基因編輯的免疫細(xì)胞注入了三名患有晚期癌癥的人中，沒(méi)有任何嚴(yán)重的副作用，這被稱(chēng)為該國(guó)同類(lèi)試驗(yàn)中的第一項(xiàng)。這也是該技術(shù)在《科學(xué)》雜志上首次進(jìn)行的癌癥試驗(yàn)。
      

      這項(xiàng)新發(fā)表的研究是在2019年的第一份報(bào)告之前進(jìn)行的，該研究表明研究人員使用CRISPR技術(shù)成功編輯了三名癌癥患者的免疫細(xì)胞。
      

      科學(xué)家們相信，通過(guò)新的試驗(yàn)，它可能成為一種稱(chēng)為免疫療法的創(chuàng)新癌癥治療的一部分。治療的重點(diǎn)是增強(qiáng)人體的免疫系統(tǒng)，以幫助抵抗癌癥。盡管有很多方法可以做到這一點(diǎn)，但最受歡迎的方法之一是對(duì)免疫系統(tǒng)的T細(xì)胞進(jìn)行重新編程，從而抵抗癌細(xì)胞，微生物和其他外來(lái)入侵者。
      

      該團(tuán)隊(duì)的第一項(xiàng)人類(lèi)臨床試驗(yàn)表明，多重CRISPR-Cas9編輯可在三種難治性癌癥中改造T細(xì)胞的安全性和可行性。抵御癌癥的修飾T細(xì)胞平均持續(xù)存在9個(gè)月，這表明該療法有效且可與免疫療法一起使用。
      

      免疫細(xì)胞被設(shè)計(jì)用來(lái)對(duì)抗癌癥
      

      人體對(duì)各種外來(lái)入侵者具有天然防御能力，包括癌細(xì)胞和病原體。免疫細(xì)胞可以抵抗癌癥，但是隨著時(shí)間的流逝，侵襲性腫瘤細(xì)胞可能會(huì)使免疫系統(tǒng)不堪重負(fù)，從而增強(qiáng)抵抗力。
      

      這項(xiàng)新的研究注入了基因編輯的免疫細(xì)胞，與CAR T細(xì)胞療法密切相關(guān)，CAR T細(xì)胞療法被改造成有助于對(duì)抗癌癥的技術(shù)。但是，它們之間存在差異。在這項(xiàng)研究中，研究小組開(kāi)始從血液中收集患者的T細(xì)胞。該團(tuán)隊(duì)沒(méi)有為細(xì)胞提供針對(duì)CD19的受體，CD19是正常和贅生性B細(xì)胞以及濾泡樹(shù)突狀細(xì)胞的一種蛋白質(zhì)生物標(biāo)記，而是利用CRISPR基因編輯工具去除了三個(gè)基因。
      

      第一次編輯刪除了T細(xì)胞的天然受體，以幫助其重新編程以釋放或表達(dá)合成的T細(xì)胞受體，從而使細(xì)胞能夠?qū)ふ也⑺腊┘?xì)胞。此外，第三次編輯刪除了PD-1，PD-1是在T細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)的一種蛋白質(zhì)，有助于保持人體的免疫反應(yīng)，有時(shí)會(huì)阻止T細(xì)胞執(zhí)行其工作。
      

      “對(duì)這三名患者的這項(xiàng)新分析已經(jīng)證實(shí)，所制造的細(xì)胞包含所有這三種編輯，為這種方法提供了概念證明。這是首次證實(shí)了CRISPR / Cas9技術(shù)能夠同時(shí)靶向人類(lèi)多個(gè)基因的能力。并說(shuō)明了這項(xiàng)技術(shù)在治療許多以前無(wú)法治愈或治愈的疾病中的潛力。”
      

      使用該技術(shù)刪除了包括PD-1在內(nèi)的三個(gè)基因，并在六周后放回體內(nèi)。患者存活至少九個(gè)月。
      

      這種治療方法可能很有前途，但并非對(duì)每個(gè)人都有效。在某些情況下，該方法首先起作用，但隨后又復(fù)發(fā)。科學(xué)家希望進(jìn)一步研究該技術(shù)，并觀察將其與癌癥治療相結(jié)合能否使其更有效。
      

      關(guān)于技術(shù)也存在安全隱患。CRISPR可能會(huì)導(dǎo)致基因組意外變化，從而觸發(fā)癌癥發(fā)展。同樣，存在被編輯的基因可能會(huì)癌變或攻擊體內(nèi)健康細(xì)胞的風(fēng)險(xiǎn)。它們也有可能因特定藥物而自我毀滅。
      

      科學(xué)家們還有很長(zhǎng)的路要走，在癌癥治療中使用CRISPR基因編輯技術(shù)還需要更多的研究。
      
			

			
        
      
			
      
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