罕見病重磅政策即將出臺：孤兒藥享不超過7年的市場獨占期

本文轉(zhuǎn)自：健康時報

（人民日報健康客戶端記者徐詩瑜）5月9日，國家藥監(jiān)局發(fā)布了《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》，其中關(guān)于罕見病的條例列入了，“鼓勵開展已上市藥品針對罕見病的新適應(yīng)癥開發(fā)，對臨床急需的罕見病藥品予以優(yōu)先審評審批?！薄皩ε鷾?zhǔn)上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應(yīng)情況下，給予最長不超過7年的市場獨占期，期間不再批準(zhǔn)相同品種上市。藥品上市許可持有人不履行供應(yīng)保障承諾的，終止市場獨占期”。

“這是一個振奮人心的好消息，對罕見病患者、罕見病研發(fā)市場都是福音，是罕見病藥品領(lǐng)域的重磅激勵政策?！眹倚l(wèi)健委第二屆罕見病診療與保障專家委員會委員、山東大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院教授李順平在接受人民日報健康客戶端記者采訪時表示，市場獨占期是現(xiàn)在美國、歐盟等國通行的罕見病藥品激勵措施，此前國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的三批境外臨床急需用藥中超過半數(shù)為孤兒藥，罕見病用藥審評審批一直有綠色通道機(jī)制，但此次是以正式的實施條例形式進(jìn)行規(guī)范管理。

國際孤兒藥市場獨占期為7到10年，此次鼓勵措施與發(fā)達(dá)國家基本持平

罕見病發(fā)病率低，罕見病藥品具有需求量小、費用高、替代品少等特點，也常被稱為“孤兒藥”。對于創(chuàng)新藥企來說，孤兒藥的盈利問題是他們考量生產(chǎn)研發(fā)的一個重要因素。“罕見病藥品市場相對較小，有些罕見病患者只有幾百、幾千例，在缺乏激勵政策的情況下，很多企業(yè)不愿意參與研發(fā)。七千余種罕見病中95%仍缺乏有效的干預(yù)措施，鼓勵研發(fā)上市，是罕見病治療領(lǐng)域的一個重要需求。”李順平介紹。

記者查詢發(fā)現(xiàn)，1983年美國《孤兒藥法》（Orphan Drug Act）發(fā)布以來，日本、歐盟等也相繼出臺了和罕見病用藥相關(guān)的法律法規(guī)。美國在《孤兒藥法》中規(guī)定，一般情況下，罕見病新藥可以享有最長7年的市場獨占期，日本、歐盟的法條中罕見病醫(yī)藥產(chǎn)品上市后可以獲得最長達(dá)10年的市場獨占期。此次國家藥監(jiān)局發(fā)布的征求意見稿中“最長不超過7年的市場獨占期”與發(fā)達(dá)國家基本持平。

罕見病藥品政策不斷完善，或?qū)砉聝核幯邪l(fā)領(lǐng)域的重新洗牌

自2018年5月國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合印發(fā)《第一批罕見病》目錄以來，多位罕見病專家呼吁建立更加完善的罕見病藥品醫(yī)療保障機(jī)制。在國家醫(yī)保局2021年9月對政協(xié)委員的答復(fù)函中提到，國內(nèi)上市的罕見病用藥中有40余種已被納入國家醫(yī)保藥品目錄。

李順平表示，此次的激勵措施有利于企業(yè)進(jìn)行長遠(yuǎn)布局，對于現(xiàn)在部分企業(yè)無序扎堆某些適應(yīng)癥的資源浪費及市場亂象有一定調(diào)節(jié)作用，或?qū)砉聝核幯邪l(fā)領(lǐng)域的重新洗牌。接下來還有一系列的孤兒藥政策可能有待完善，比如科研支持、申報減免政策、孤兒藥資格認(rèn)定政策、成立罕見病專業(yè)辦公室統(tǒng)一管理等?！昂币姴∷幬镅邪l(fā)是一個長期的過程，從研發(fā)到最后的落地還有很長的一段路要走，但對于患者及整個罕見病行業(yè)來說，國家的鼓勵措施都是一件好事?！崩铐樒秸f。

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