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      基于慢病毒載體的基因療法治療帕金森氏?。篜roSavin的長(zhǎng)期安全性和耐受性
      
			
      
				2019-11-24 10:47:39
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      帕金森氏病通常通過口服多巴胺替代療法進(jìn)行治療。然而，長(zhǎng)期治療會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥，偶爾還會(huì)由于間歇性刺激多巴胺受體和脫靶效應(yīng)而導(dǎo)致沖動(dòng)控制障礙。
      

      一項(xiàng)研究評(píng)估了ProSavin雙向，紋狀體內(nèi)雙向遞送ProSavin到基于慢病毒載體的基因治療中的安全性，耐受性和功效，該基因治療旨在恢復(fù)晚期帕金森氏病患者的局部和連續(xù)多巴胺產(chǎn)生。
      

      基于慢病毒載體的基因療法治療帕金森氏?。篜roSavin的長(zhǎng)期安全性和耐受性
      

      研究人員進(jìn)行了一項(xiàng)1/2期開放標(biāo)簽試驗(yàn)，并進(jìn)行了為期12個(gè)月的跟蹤研究(法國(guó)和英國(guó))，以評(píng)估在向帕金森氏病患者雙側(cè)注射后ProSavin的安全性和有效性。
      

      然后將患者納入一項(xiàng)單獨(dú)的長(zhǎng)期安全性開放標(biāo)簽隨訪研究中。
      

      在不同的隊(duì)列中評(píng)估了三種劑量：低劑量(1.9×107轉(zhuǎn)換單位[TU]);中劑量(4.0×107 TU);和高劑量(1×108 TU)。
      

      納入標(biāo)準(zhǔn)為年齡48-65歲，病程5年或更長(zhǎng)時(shí)間，運(yùn)動(dòng)波動(dòng)以及對(duì)口服多巴胺能療法的運(yùn)動(dòng)反應(yīng)達(dá)到50%或更高。
      

      在施用載體后6個(gè)月，已通過統(tǒng)一帕金森氏疾病評(píng)分量表(UPDRS)第三部分(非藥物治療)評(píng)分報(bào)告了1/2期研究的主要終點(diǎn)。
      

      15例患者接受了ProSavin并進(jìn)行了隨訪(低劑量3例，中劑量6例，高劑量6例)。
      

      在隨訪的前12個(gè)月中，報(bào)告了54例與藥物相關(guān)的不良事件(51例輕度，3例中度)。
      

      最常見的是藥物加重運(yùn)動(dòng)障礙(20個(gè)事件，11例患者)和開關(guān)現(xiàn)象(12個(gè)事件，9例)。沒有報(bào)告與研究藥物或手術(shù)程序有關(guān)的嚴(yán)重不良事件。
      

      UPDRS第三部分的平均運(yùn)動(dòng)評(píng)分在6個(gè)月(平均得分38 vs 26，n = 15，p = 0.0001)和12個(gè)月(38 vs 27; n = 15，p = 0.0001)上有顯著改善)與基線進(jìn)行比較。
      

      總之，對(duì)于晚期帕金森氏病患者，ProSavin安全且耐受性良好。在所有患者中均觀察到運(yùn)動(dòng)行為的改善。(Xagena)
      

      Palfi S等人，《柳葉刀》 2014年;383：1138年至1146年
      
			

			
        
      
			
      
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