中國研究人員創(chuàng)造了安全的基因編輯技術(shù) 避免了倫理問題
中國研究人員創(chuàng)造了一種安全有效的RNA編輯技術(shù),可以在很大程度上避免先前基因編輯技術(shù)的副作用和倫理問題。
這項成就在Nature Biotechnology雜志上發(fā)布,超過半年后,中國科學(xué)家何建奎聲稱他創(chuàng)造了世界上第一個免疫艾滋病的基因編輯雙胞胎,引起了全球道德的譴責(zé)和蔑視旋風(fēng)。
他應(yīng)用的技術(shù)稱為CRISPR-Cas9,它改編自細(xì)菌中天然存在的基因組編輯系統(tǒng)。Cas9酶 - 一種在某些細(xì)菌對DNA病毒的免疫防御中發(fā)揮重要作用的蛋白質(zhì) - 將被引入人體以切割病毒的DNA。
北京大學(xué)生物學(xué)家,最新技術(shù)的首席研究員魏文生周三對環(huán)球時報表示,這種技術(shù)依賴于外源蛋白質(zhì)或化學(xué)修飾的指導(dǎo)RNA的傳遞,這可能導(dǎo)致效應(yīng)活性異常,傳遞障礙或免疫原性異常。
相反,最新的技術(shù),稱為利用內(nèi)源性ADAR進(jìn)行RNA(LEAPER)的可編程編輯,使得天然蛋白質(zhì)的使用并不直接改變DNA,因此不會帶來可遺傳的變化,而且精確而安全,周卓,另一個研究小組成員告訴環(huán)球時報。
據(jù)Nature Biotechnology網(wǎng)站報道,LEAPER采用工程RNA來募集天然酶,將特定的腺苷轉(zhuǎn)化為肌苷。
據(jù)Zhou介紹,過去兩年的細(xì)胞級實驗表明,LEAPER的編輯效率高達(dá)80%。他說團(tuán)隊正在測試?yán)鲜蟮腖EAPER。
Nature Biotechnology網(wǎng)站稱,LEAPER活躍于廣泛的細(xì)胞類型,包括多種人類原代細(xì)胞類型,可以恢復(fù)Hurler綜合征患者的缺陷細(xì)胞,而不會引起先天免疫反應(yīng)。
該網(wǎng)站稱,作為一種單分子系統(tǒng),LEAPER可實現(xiàn)精確,高效的RNA編輯,廣泛適用于治療和基礎(chǔ)研究。
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