基因療法新銳Beam Therapeutic完成1.35億美元B輪融資
3月6日,由麻省理工學院教授張鋒(Feng Zhang)、哈佛大學教授劉如謙(David Liu)以及J. Keith Joung三位CRISPR領域的“大神級人物”聯(lián)合創(chuàng)辦的公司Beam Therapeutic宣布,完成1.35億美元的B輪融資,值得一提的是,Beam是首個利用單堿基編輯技術開發(fā)精準基因藥物的創(chuàng)新公司,公司以革命性的基因編輯技術開發(fā)精準的遺傳療法,致力于治療遺傳疾病。
據(jù)悉,去年5月Beam完成了高達8700萬美元的A輪融資。此次,B輪融資由新投資者Redmile Group,Cormorant Asset Management和Altitude Life Science Ventures投資,以及現(xiàn)有投資者F-Prime Capital,ARCH Venture Partners,Eight Roads Ventures和Omega Funds參與投資。
Beam的核心技術來自張鋒教授與David Liu教授兩人的科研突破,能精準地對DNA或RNA上的單個堿基進行編輯。我們知道無論是DNA還是RNA,其關鍵遺傳信息均由堿基的序列所構成。如果這些信息出現(xiàn)了偏差,就會導致細胞功能受損,引發(fā)疾病。Beam指出其單堿基編輯技術是CRISPR基因編輯工具的全新應用。這項技術有兩個關鍵組成部分,其一是能特異性靶向基因組中任意位點的CRISPR酶。我們可以通過使用不同的酶,來靶向DNA或RNA。第二個關鍵是一類能修改堿基的酶。與經(jīng)典的CRISPR基因編輯技術不同,這種酶主要涉及對堿基的化學修飾,不會切開DNA或RNA,理論上安全性也更高。
許多人指出,Beam Therapeutics的這項突破性技術有著極高的靈活性。首先,通過靶向DNA,它有望一次使用就永久地修正特定組織里的基因錯誤。而靶向RNA則能在短期內(nèi)調(diào)整蛋白質的功能。也就是說,研究人員可以自主選擇作用的時長;其次,其CRISPR酶和堿基修飾酶都已模塊化,研究人員可以根據(jù)需求,對其進行自由組合。
正如這家新銳在官網(wǎng)上所言:“利用這項技術,我們能精準地修復一系列導致疾病的點突變,(在基因組里)寫入有利于預防疾病的遺傳變異,或是調(diào)節(jié)致病基因的表達。”如果這一技術能成功轉化,將潛力無限。
目前Beam專注于四大領域的發(fā)展,它們分別是:
基因矯正:修正致病的突變,引入臨床上有益的基因變異,或起到抑制作用的變異
基因調(diào)節(jié):編輯基因的調(diào)控元件
基因沉默:引入終止密碼子,從而關閉基因的翻譯
基因重編碼:通過編輯密碼子,改變蛋白質的氨基酸序列
Beam Therapeutics公司首席執(zhí)行官John Evans表示:“自從去年公司成立以來,在單堿基編輯技術上我們已經(jīng)取得了重大進展,現(xiàn)在我們有10個項目正在進行中,并且團隊規(guī)模擴大到了70多名員工。我們很高興能夠獲得世界領先投資者的支持,此次融資資金將用于擴大團隊,鞏固我們在基因編輯技術的世界領先地位,以及推進管線內(nèi)遺傳療法進入臨床,為遺傳病患者造福。”
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