今天，Ophthotech通過收購(gòu)一家與年齡相關(guān)的小分子視網(wǎng)膜疾病治療開發(fā)商，擴(kuò)大了其眼科疾病治療渠道，并啟動(dòng)了第三個(gè)基因治療合作項(xiàng)目，重點(diǎn)治療罕見的視網(wǎng)膜疾病Best vitelliform黃斑營(yíng)養(yǎng)不良(Best disease)。

Ophthotech表示，已收購(gòu)私營(yíng)“先建后買”公司Inception 4。Inception 4由Versant Ventures支持，2013年由Versant與拜耳(Bayer)聯(lián)合推出。Build-to-buy公司是由與biopharmas合作的風(fēng)險(xiǎn)公司資助的初創(chuàng)公司，這些公司持有收購(gòu)該公司的期權(quán)，并/或同意支付與實(shí)現(xiàn)里程碑相關(guān)的費(fèi)用。

根據(jù)該協(xié)議，Ophthotech將獲得Inception 4的耐高溫小分子抑制劑——絲氨酸肽酶1蛋白(HtrA1)的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。HtrA1與視網(wǎng)膜疾病(包括地理萎縮，一種與年齡相關(guān)的干性黃斑變性(AMD)的晚期形式)風(fēng)險(xiǎn)增加有關(guān)。

據(jù)一份監(jiān)管文件顯示，根據(jù)目前的時(shí)間表，并在成功完成臨床前開發(fā)的前提下，該公司計(jì)劃在2020年底之前向FDA提交IND申請(qǐng)，用于治療干燥AMD繼發(fā)的地理萎縮。

“這個(gè)HtrA1抑制劑項(xiàng)目符合我們的承諾，即在Ophthotech的戰(zhàn)略基礎(chǔ)上進(jìn)一步開發(fā)治療視網(wǎng)膜疾病的新療法和基因療法，”該公司首席執(zhí)行官Glenn P. Sblendorio在一份聲明中說。“我們期待著將HtrA1項(xiàng)目加入我們的產(chǎn)品線，并有可能進(jìn)一步擴(kuò)大我們?cè)谝暰W(wǎng)膜疾病方面的投資組合。”

Ophthotech表示，通過Inception 4的收購(gòu)，他們獲得了610萬美元的現(xiàn)金。Ophthotech同意向Inception 4的股東發(fā)行大約520萬股股票，Versant目前持有該公司大約12.5%的流通股普通股。這位買家表示，Versant同意幫助Ophthotech確定擴(kuò)大管道的“特殊”機(jī)會(huì)。

該公司在提交給監(jiān)管機(jī)構(gòu)的文件中表示:“Ophthotech相信，收購(gòu)Inception 4項(xiàng)目所獲得的約610萬美元現(xiàn)金，將足以支付與[HtrA1抑制劑]項(xiàng)目相關(guān)的預(yù)計(jì)開發(fā)成本的絕大部分，直至IND提交階段。”

Inception 4的股東還將有資格獲得與某些AMD適應(yīng)癥的臨床和市場(chǎng)批準(zhǔn)里程碑相關(guān)的支付。

收購(gòu)Inception 4是Ophthotech在年底前將其對(duì)現(xiàn)金和現(xiàn)金等價(jià)物的估值從1.12億至1.17億美元上調(diào)至1.25億至1.3億美元的三個(gè)原因之一。另外兩個(gè)原因是延續(xù)公司的發(fā)展項(xiàng)目的補(bǔ)充因素C5抑制劑候選人Zimura®(avacincaptad pegol),和擴(kuò)大公司的基因療法的研發(fā)項(xiàng)目。

最好針對(duì)疾病

通過與賓夕法尼亞大學(xué)(University of Pennsylvania)和佛羅里達(dá)大學(xué)(University of Florida)達(dá)成的第二輪協(xié)議，Ophthotech還在擴(kuò)大針對(duì)眼部疾病的基因治療項(xiàng)目。這些協(xié)議的價(jià)值沒有披露。

該公司表示,賓夕法尼亞大學(xué)和佛羅里達(dá)大學(xué)研究基金會(huì)(UFRF)同意給予Ophthotech獲得獨(dú)家,獨(dú)家選擇全球許可開發(fā)和商業(yè)化小說腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療疾病最好的候選人,一個(gè)孤兒繼承BEST1基因的突變引起的視網(wǎng)膜退行性疾病。

Ophthotech引用了賓夕法尼亞大學(xué)(Penn)和佛羅里達(dá)大學(xué)(University of Florida)的臨床前概念驗(yàn)證研究，這些研究在犬類最佳疾病模型方面顯示出了有希望的結(jié)果。

賓夕法尼亞獸醫(yī)學(xué)院眼科學(xué)研究助理教授Karina E. Guziewicz博士說:“我們基于AAV的基因治療在我們的犬類模型中實(shí)現(xiàn)了視網(wǎng)膜病理的明確和持久逆轉(zhuǎn)，包括卵黃樣病變和微分離。”

Guziewicz博士及其同事在3月5日的《美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊》(PNAS)網(wǎng)絡(luò)版上發(fā)表了一篇題為《BEST1基因療法糾正了光照射調(diào)節(jié)的視網(wǎng)膜彌漫性微脫離》(BEST1 gene therapy corrects a彌漫性視網(wǎng)膜微脫離)的論文，詳細(xì)闡述了他們的研究結(jié)果。

此外，Ophthotech表示，它將贊助賓夕法尼亞大學(xué)的研究，由賓夕法尼亞創(chuàng)新中心(PCI)和佛羅里達(dá)大學(xué)協(xié)助開展最佳疾病的臨床前和自然史研究。該公司表示，預(yù)計(jì)在2021年前向FDA提交IND申請(qǐng)。

今年6月，Ophthotech首次與Penn和UFRF合作，獲得開發(fā)和商業(yè)化一種新的AAV基因治療產(chǎn)品候選產(chǎn)品，用于治療rhodopsins介導(dǎo)的常染色體顯性色素性視網(wǎng)膜炎(RHO-adRP)。該公司表示，預(yù)計(jì)在2020年啟動(dòng)RHO-adRP 1/2期臨床試驗(yàn)。

“我們興奮地加強(qiáng)我們的關(guān)系與團(tuán)隊(duì)的杰出的科學(xué)家在賓夕法尼亞大學(xué)和佛羅里達(dá)大學(xué),擴(kuò)大我們的基因治療管道通過添加權(quán)利獲得BEST1基因治療產(chǎn)品候選人和建立我們的戰(zhàn)略發(fā)展小說毀滅性的視網(wǎng)膜疾病,患者的治療選擇“添加Ophthotech CMO庫魯雷,醫(yī)學(xué)博士

今年2月，該公司同意與馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院(University of Massachusetts Medical School)合作，研究利用“微烯”療法和新的基因傳遞方法治療視網(wǎng)膜疾病的新基因療法。