美國國家科學(xué)院和醫(yī)學(xué)院(NASEM)于2月14日發(fā)布了一份報(bào)告，探討了可以改變包括人類在內(nèi)的生物體基因組的新技術(shù)的影響。盡管科學(xué)家們已經(jīng)能夠編輯基因數(shù)十年，但新的基因組編輯技術(shù)比以前更有效，更精確且更便宜。其中一種稱為CRISPR-Cas9的技術(shù)可以用于從病毒和細(xì)菌編輯到動(dòng)物，植物和人類的新應(yīng)用。例如，科學(xué)家可以設(shè)計(jì)抗蟲植物。他們可以修改動(dòng)物，細(xì)菌和病毒的基因組，以幫助對(duì)抗疾病和瘟疫。

幾乎任何愿意修補(bǔ)基因組的人都可能使用CRISPR 。這一點(diǎn)，以及它可以用于有益或有害目的的事實(shí)，引起了人們對(duì)CRISPR可能成為大規(guī)模殺傷性武器的擔(dān)憂。CRISPR也可用于修飾人類基因組?？茖W(xué)家們正在努力解決的一個(gè)重要問題是，這些技術(shù)是否應(yīng)該用于對(duì)人類生殖細(xì)胞進(jìn)行修飾。在這些細(xì)胞中所做的改變可以從一代到下一代遺傳，并且被稱為種系修飾。

一些使用這些技術(shù)的科學(xué)家呼吁暫停編輯，這可能導(dǎo)致種系改變。其他人則認(rèn)為需要謹(jǐn)慎使用這些技術(shù)。

NASEM的報(bào)告并未支持暫停令。但它建議在授權(quán)使用之前至少應(yīng)滿足10個(gè)嚴(yán)格條件。該報(bào)告還說，在進(jìn)行人類種系修飾之前，需要進(jìn)行更多的討論 - 廣泛的公眾參與。

我在杜克科學(xué)與社會(huì)倡議中探索了諸如CRISPR等新興技術(shù)所提出的倫理和政策問題。我對(duì)不同國家如何管理這些技術(shù)特別感興趣。

報(bào)告說了什么?

對(duì)于使用人體細(xì)胞和組織的研究，NASEM委員會(huì)表示，現(xiàn)有的監(jiān)管和倫理框架能夠解決基因組編輯可能產(chǎn)生的問題。對(duì)于治療目的而言，對(duì)于非生殖細(xì)胞(稱為體細(xì)胞)的細(xì)胞的基因組編輯也是如此。

因此，雖然對(duì)體細(xì)胞修飾的臨床試驗(yàn)給予了綠燈，但生殖細(xì)胞(卵子，精子和胚胎)的修飾會(huì)導(dǎo)致種系改變，目前只有黃光。

這些類型的基因組修飾引發(fā)了對(duì)“設(shè)計(jì)師嬰兒” 這個(gè)勇敢的新世界的擔(dān)憂。

這些問題并不新鮮。不同之處在于科學(xué)家比以往任何時(shí)候都更接近實(shí)際能夠顯著和準(zhǔn)確地改變?nèi)祟惢蚪M。

種系修飾的建議

NASEM的報(bào)告得出結(jié)論，只有滿足三項(xiàng)要求才能繼續(xù)修改種系細(xì)胞。

一個(gè)是進(jìn)一步的研究應(yīng)該證明，在開始臨床試驗(yàn)之前，相對(duì)于使用這些技術(shù)的風(fēng)險(xiǎn)，有足夠的預(yù)期效益。

另一個(gè)是公眾應(yīng)該參與有關(guān)這些技術(shù)使用的廣泛對(duì)話。

在使用基因組編輯改變精子，卵子或胚胎之前，應(yīng)建立健全的監(jiān)管和監(jiān)督框架，以保證滿足以下10個(gè)條件：

只有在沒有其他“合理的選擇”存在的情況下才使用基因組編輯;

它只用于預(yù)防“嚴(yán)重疾病或病情”;

這種用途僅限于改變“已被令人信服地證明會(huì)導(dǎo)致或強(qiáng)烈易患該疾病或病癥的基因”;

該用途僅限于將基因轉(zhuǎn)換為“在群體中普遍存在并且已知與普通健康相關(guān)且很少或沒有不良反應(yīng)證據(jù)的版本”;

存在關(guān)于使用這些技術(shù)的潛在風(fēng)險(xiǎn)和潛在健康益處的可靠的臨床前和/或臨床數(shù)據(jù);

這些技術(shù)對(duì)研究參與者的健康和安全的影響在審判期間受到持續(xù)和嚴(yán)重的監(jiān)督;

存在尊重個(gè)人自治的“長(zhǎng)期，多代后續(xù)行動(dòng)”的綜合計(jì)劃;

在確保最大透明度和尊重患者隱私之間取得平衡;

保持健康和社會(huì)利益和風(fēng)險(xiǎn)不斷重新評(píng)估，包括通過公眾提供的投入;

并且建立了可靠的監(jiān)督措施，以防止使用這些技術(shù)，其原因超出了預(yù)防“嚴(yán)重疾病或病癥”的原因。

大多數(shù)這些條件旨在確保種系基因組編輯僅用于預(yù)防嚴(yán)重疾病，在沒有合理替代方案的情況下，并在強(qiáng)有力的監(jiān)督下。其中一些將很難見到。例如，如何保證在基因組編輯的幫助下出生的兒童(及其子女)的長(zhǎng)期隨訪?對(duì)于前往其他國家/地區(qū)訪問這些技術(shù)的人來說，這將特別困難。

最后，基因組編輯用于增強(qiáng)目的的用途暫時(shí)得到了重視，應(yīng)該進(jìn)行進(jìn)一步和更廣泛的討論。

全球化世界中的基因組修飾

NASEM的報(bào)告引用路易斯巴斯德 - 一位法國微生物學(xué)家，他的許多發(fā)現(xiàn)，包括巴氏殺菌的過程而聞名 - 曾經(jīng)說過“科學(xué)沒有家園，因?yàn)橹R(shí)是人類的遺產(chǎn)”。美國國家科學(xué)院和國家醫(yī)學(xué)院的報(bào)告和人類基因編輯倡議正在特別關(guān)注國際因素。

一個(gè)懸而未決的問題是，關(guān)于人類種系編輯的建議是否被一些人解釋為對(duì)這種做法的認(rèn)可，是否是進(jìn)行廣泛國際對(duì)話的良好起點(diǎn)。

一個(gè)2014年的研究發(fā)現(xiàn)，29出39個(gè)被調(diào)查國家已決定禁止使用的技術(shù)來修改人類種系。其中，奧地利，意大利，西班牙和荷蘭等國已實(shí)施禁令。阿根廷，希臘，秘魯和南非等其他國家的法規(guī)也不明確。

已經(jīng)使用其他遺傳修飾技術(shù)來設(shè)想沒有父母攜帶的遺傳疾病的嬰兒。最近在中國，墨西哥和烏克蘭使用了一種這樣的技術(shù)，即線粒體替代療法，很快就會(huì)在英國使用。

然而，在美國，包括在國會(huì)撥款法案中的騎手到2017年4月禁止FDA考慮任何會(huì)改變?nèi)祟惙N系的試驗(yàn)。與其他車手的經(jīng)驗(yàn)表明，這項(xiàng)禁令可以無限期延長(zhǎng)。

該報(bào)告試圖制定“一個(gè)基于基本原則的框架，可以由任何國家改編和采用。” 但是，目前禁止任何種系修飾的國家如何采用這一框架呢?

在全球化的世界中，患者可能跨越邊界進(jìn)行本國無法獲得的醫(yī)療干預(yù)。這已經(jīng)發(fā)生在線粒體替代療法中。一些國家可能會(huì)決定放寬他們的標(biāo)準(zhǔn)，以期吸引“游客”患者或提高他們的研究能力。管理這些技術(shù)的國際協(xié)議將有助于制定各國應(yīng)遵守的最低標(biāo)準(zhǔn)。

但各國不太可能在不久的將來達(dá)成任何協(xié)議。報(bào)告指出，在我們更好地了解這些技術(shù)和管理這些技術(shù)的最佳方法之前，可以在不同的國家測(cè)試不同的監(jiān)管方法。

無論是否認(rèn)為需要或可行國際協(xié)議，國際合作和對(duì)話似乎是新技術(shù)良好治理的重要組成部分。