用于修復(fù)胚胎疾病的新基因編輯器

中國科學(xué)家使用改編版的一種有爭議的基因編輯技術(shù)來糾正人類胚胎中引起疾病??的突變，這是周四其他專家小心翼翼地稱贊的一種醫(yī)學(xué)。該團(tuán)隊使用了所謂的“基礎(chǔ)編輯器” - 改編了CRISPR-Cas9 DNA剪切工具 - 在人類基因組的復(fù)雜編碼中修正了大約30億個中的單個突變“字母”。靶向突變可導(dǎo)致人類出生患有β-地中海貧血，這是一種潛在致命的遺傳性血液疾病。

該研究小組在專家期刊“ 蛋白質(zhì)與細(xì)胞 ”雜志上寫道：“這項研究證明了通過基礎(chǔ)編輯系統(tǒng)治療人類胚胎遺傳性疾病的可行性。”該雜志在2015年發(fā)表論文時引發(fā)了爭議，其中同一作者報道了用CRISPR-Cas9修飾地中海貧血基因的實驗。該論文要求停止涉及人類胚胎遺傳編輯的實驗。許多人擔(dān)心這種技術(shù)可能導(dǎo)致所謂的“設(shè)計師嬰兒”具有所需的功能，例如在他們的基因中設(shè)計的智能。

對于這項新研究，中國中山大學(xué)的Puping Liang和一個團(tuán)隊使用了基于CRISPR-Cas9的技術(shù)，該技術(shù)使科學(xué)家能夠精確地去除和替換有缺陷的DNA鏈。他們使用酶來改變它，而不是使用Cas9蛋白作為“剪刀”來消除突變的“字母”。

可以改進(jìn)嗎?

DNA是細(xì)胞制造和維持生命的指導(dǎo)手冊。它類似于拉鏈狀螺旋 - 每根鏈上的牙齒是編碼“字母”的“堿基對”，它們彼此化學(xué)匹配。

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