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      金納米粒子用于替代新的CRISPR方法中的病毒
      
			
      
				2018-12-21 09:08:39
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			  來(lái)源：
			
      
		
      
				
		
      
			
      (Phys.org) - 來(lái)自加利福尼亞大學(xué)和東京大學(xué)的一組研究人員發(fā)現(xiàn)了一種使用CRISPR基因編輯技術(shù)的方法，該技術(shù)不依賴于病毒來(lái)傳遞。在他們發(fā)表在“ 自然生物醫(yī)學(xué)工程 ”雜志上的論文中，該小組描述了新技術(shù)，它的工作原理以及需要進(jìn)行的改進(jìn)，使其成為可行的基因編輯工具。
      

      金納米粒子用于替代新的CRISPR方法中的病毒
      

      CRISPR-Cas9最近出現(xiàn)在新聞中，因?yàn)樗试S研究人員直接編輯基因 - 要么禁用不需要的部分，要么完全替換它們。但盡管有許多成功案例，該技術(shù)仍然存在嚴(yán)重缺陷，無(wú)法將其用作真正的醫(yī)療工具 - 它有時(shí)會(huì)犯錯(cuò)誤。這些錯(cuò)誤可能會(huì)導(dǎo)致主機(jī)出現(xiàn)小問(wèn)題或大問(wèn)題，具體取決于出錯(cuò)的地方。之前的研究表明，大多數(shù)錯(cuò)誤都是由于交付問(wèn)題造成的，這意味著需要替換該技術(shù)的病毒部分。在這項(xiàng)新的努力中，研究人員報(bào)告說(shuō)他們已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了這樣一種替代品，它運(yùn)作良好，能夠修復(fù)Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥小鼠模型中的基因突變。該團(tuán)隊(duì)已將此命名為新技術(shù) CRISPR-Gold，因?yàn)榻鸺{米粒子被用來(lái)傳遞基因編輯分子而不是病毒。
      

      新包裝是通過(guò)修改一點(diǎn)DNA以使其粘附到金納米顆粒然后是Cas9蛋白和RNA指導(dǎo)而產(chǎn)生的。然后用聚合物涂覆包裝，該聚合物用作容器外殼 - 也引發(fā)內(nèi)吞作用(一種細(xì)胞轉(zhuǎn)運(yùn)形式)并且一旦進(jìn)入靶細(xì)胞就幫助分子逃逸內(nèi)體。然后分子開(kāi)始起作用 - Cas9切割靶DNA鏈，指導(dǎo)RNA顯示需要做的事情，DNA鏈被放置在存在突變的地方。結(jié)果是沒(méi)有導(dǎo)致Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良的突變的基因。
      

      然而，該技術(shù)仍然存在要克服的主要問(wèn)題 - 它僅適用于本地化應(yīng)用。理想地，將大量包裝注入血流中，允許修復(fù)所有細(xì)胞類型，例如受突變基因損傷的肌肉。
      
			

			
        
      
			
      
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