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      科學(xué)家致力于可逆的基因編輯
      
			
      
				2018-12-19 11:04:30
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      科學(xué)家正在改變一種強大的基因編輯技術(shù)，希望有一天能夠?qū)辜膊?，而不會對人類的DNA進(jìn)行永久性的改變。訣竅：改為編輯RNA，即攜帶基因指令的信使。麻省理工學(xué)院麻省理工學(xué)院和哈佛大學(xué)的張峰說：“如果你編輯RNA，就可以進(jìn)行可逆治療。”這是一位基因編輯先驅(qū)，他的團(tuán)隊周三在“ 科學(xué) ”雜志上報道了新的轉(zhuǎn)折。
      

      科學(xué)家致力于可逆的基因編輯
      

      稱為CRISPR的基因組編輯技術(shù)徹底改變了科學(xué)研究。它是一種生物切割和粘貼工具，可以讓研究人員發(fā)現(xiàn)活細(xì)胞內(nèi)的基因缺陷，并使用分子“剪刀”來剪切那個斑點，刪除，修復(fù)或替換受影響的基因。
      

      研究人員正在使用CRISPR來改善作物，開發(fā)抗瘧疾的蚊子，在動物體內(nèi)培養(yǎng)可移植的器官，并開發(fā)有朝一日可能有助于遺傳性疾病如鐮狀細(xì)胞或肌肉萎縮癥的治療方法。
      

      醫(yī)療用途存在挑戰(zhàn)。因為DNA的變化是永久性的，不小心切割錯誤的部位可能會導(dǎo)致持久的副作用。
      

      DNA修復(fù)在某些細(xì)胞(例如大腦和肌肉細(xì)胞)中比其他細(xì)胞(例如血細(xì)胞)更難實現(xiàn) - 因此靶向RNA可能提供一種重要的替代方案，加利福尼亞大學(xué)圣地亞哥分校教授Gene Yeo說。參與了周三的研究。他的團(tuán)隊正在創(chuàng)建自己的RNA靶向版本的CRISPR。
      

      當(dāng)遺傳缺陷使細(xì)胞產(chǎn)生過少或過多的特定蛋白質(zhì)或根本不產(chǎn)生特定蛋白質(zhì)時，就會發(fā)生疾病。
      

      RNA是DNA的表親，攜帶該基因的指令以啟動蛋白質(zhì)制造過程。張解釋說，編輯RNA的說明應(yīng)該可以暫時修復(fù)蛋白質(zhì)的異常生成。由于RNA會隨著時間的推移而降解，因此理論上的變化只會在使用該療法時持續(xù)。
      

      為了開始弄清楚如何，研究人員回歸自然。
      

      CRISPR適用于來自細(xì)菌進(jìn)化的系統(tǒng)的哺乳動物細(xì)胞，并且使用名為Cas9的酶作為其分子剪刀。張的團(tuán)隊檢查了Cas蛋白家族中的親屬，發(fā)現(xiàn)了一個可以靶向RNA的Cas13。研究人員設(shè)計了Cas13品種，因此它堅持使用RNA而不是切割RNA。然后他們?nèi)诤狭肆硪环N蛋白質(zhì)來編輯那個斑點，并在實驗室培養(yǎng)皿中進(jìn)行測試。
      

      該研究處于早期階段，甚至可以在動物身上進(jìn)行測試之前需要更多的工作。
      

      但圣地亞哥的Yeo正在使用不同的Cas方法來靶向RNA，他稱贊了這項競爭工作。“它確實告訴我們許多Cas蛋白可以真正結(jié)合RNA，”他說。“聰明的做法是測試很多。”
      
			

			
        
      
			
      
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