包裝遺傳物質(zhì)的設(shè)計(jì)蛋白質(zhì)有助于提供基因治療
如果您購(gòu)買過新的iPhone，那么您已經(jīng)體驗(yàn)過良好的包裝。蓋子慢慢地從盒子中分離出來(lái)的方式。拉片可幫助您移除設(shè)備。甚至紙張的紋理也很重要。iPhone包裝的每個(gè)方面都經(jīng)過精心設(shè)計(jì)，以獲得令人愉悅的美學(xué)體驗(yàn)。在基因組編輯方面，良好的包裝更為重要。
在“自然”雜志最近的一篇文章中，華盛頓大學(xué)的一個(gè)生物工程師團(tuán)隊(duì)描述了一種新型包裝，用于保護(hù)遺傳材料，特別是RNA。這種設(shè)計(jì)師包裝由蛋白質(zhì)組成，這些蛋白質(zhì)自組裝成稱為衣殼的足球狀納米結(jié)構(gòu)。這些微小的顆粒包裹著RNA，使其能夠在小鼠體內(nèi)移動(dòng)數(shù)小時(shí)而不會(huì)降解 - 避免了成功進(jìn)行基因編輯的最大挑戰(zhàn)之一。
提供遺傳材料
將遺傳物質(zhì)(DNA或RNA)移動(dòng)到整個(gè)身體 - 或?qū)⑵浒邢蛱囟ㄆ鞴俸徒M織 - 是人類基因組編輯的關(guān)鍵挑戰(zhàn)。除了物理上切割DNA的像CRISPR這樣的技術(shù)之外，一些可能挽救生命的基因療法將需要插入新的遺傳元件作為修復(fù)模板。但這些遺傳藍(lán)圖一旦進(jìn)入體內(nèi)就會(huì)面臨危險(xiǎn)的狀況。
因?yàn)橹旅母腥就ǔＴ诓≡w的不需要的遺傳物質(zhì)進(jìn)入我們的細(xì)胞時(shí)開始，我們的身體已經(jīng)發(fā)展出快速檢測(cè)和摧毀外來(lái)DNA和RNA分子的復(fù)雜方法。簡(jiǎn)單地說：未受保護(hù)的遺傳物質(zhì)不會(huì)長(zhǎng)時(shí)間殘留。事實(shí)上，在科學(xué)家作為基因編輯工具加入之前，CRISPR本身就在細(xì)菌中進(jìn)化，以完成這種搜索和破壞功能。
生物技術(shù)專家已經(jīng)知道這個(gè)交付問題已有一段時(shí)間了。大多數(shù)研究人員已經(jīng)轉(zhuǎn)向可能聽起來(lái)像一個(gè)令人驚訝的解決方案：工程病毒。
病毒含有它們自己的遺傳物質(zhì)，它們插入或注射以感染細(xì)胞。如果病毒可以被重新設(shè)計(jì)，從而代替人指定的遺傳物質(zhì)導(dǎo)入患者的細(xì)胞也沒有使他們生病了，思維變，那么也許他們可以作為DNA或RNA的新的治療位物理包裝。
目前用于將分子遞送到人細(xì)胞中的最流行的病毒是腺相關(guān)病毒或AAV。這種病毒不僅是實(shí)驗(yàn)室研究的寵兒，美國(guó)食品和藥物管理局還準(zhǔn)備批準(zhǔn)一項(xiàng)開創(chuàng)性的基因療法，該療法在最近的臨床試驗(yàn)顯示，工程化的AAV可以幫助安全地恢復(fù)盲人的有限視力。但是，專家指出，這種良性病毒并不是基因傳遞問題的完美解決方案。
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