研究表明基因治療慢性創(chuàng)傷性腦病是可行的
一項(xiàng)新的研究表明,使用基因治療治療進(jìn)展性神經(jīng)退行性疾病慢性創(chuàng)傷性腦病(CTE)的可行性。這項(xiàng)研究證明了將基因治療直接傳遞到CTE小鼠模型大腦的有效性,發(fā)表在“人類基因治療”雜志上,該雜志是由出版商MaryAnn Liebert公司出版的同行評(píng)審期刊。
紐約州維爾康奈爾醫(yī)學(xué)院的羅納德·克里斯托(Ronald Crystal)和他的同事共同撰寫了這篇題為《慢性創(chuàng)傷性腦病的抗phospho-Tau基因治療》的文章。
目前沒有治療CTE,這是由中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)的反復(fù)創(chuàng)傷引起的,例如士兵、運(yùn)動(dòng)員在接觸運(yùn)動(dòng)中所遭受的創(chuàng)傷,以及與事故有關(guān)的創(chuàng)傷。炎癥導(dǎo)致過度磷酸化形式的Tau蛋白(pTau)的積累..Crystal等人開發(fā)了一種腺相關(guān)病毒(AAV)載體,將抗p Tau抗體傳遞給(CNS)。他們表明,直接交付的AAVrh。直接進(jìn)入腦損傷小鼠海馬的10個(gè)抗pTau與中樞神經(jīng)系統(tǒng)pTau水平的顯著降低有關(guān)。他們建議可以擴(kuò)大劑量,這種策略對(duì)人類也是有效的。
CTE比最初認(rèn)識(shí)到的要普遍得多,目前還沒有治療方法。水晶實(shí)驗(yàn)室的這項(xiàng)新工作可能是突破性的,作為一種手段,以消除冒犯的Taushphoprotein?!?/p>
麻省伍斯特馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)教授兼院長(zhǎng)兼執(zhí)行副校長(zhǎng)
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