自2018年5月16日美國醫(yī)保與醫(yī)助服務(wù)中心(Centers for Medicare and Medicaid Services，CMS)正式接受“嵌合抗原受體CAR-T細(xì)胞治療納入醫(yī)療保險(xiǎn)與補(bǔ)助覆蓋指標(biāo)”的請求并啟動審查開始，醫(yī)麥客記者始終都關(guān)注CMS的進(jìn)一步動作。終于，在本月15日，CMS正式發(fā)布擬議決定備忘錄：批準(zhǔn)CAR-T細(xì)胞治療正式納入醫(yī)保!

在擬議決定備忘錄中，要求聯(lián)邦醫(yī)療保險(xiǎn)(Medicare)應(yīng)在CMS批準(zhǔn)的研究中提供全國范圍內(nèi)覆蓋治療，并在治療后至少兩年內(nèi)對患者進(jìn)行病情監(jiān)測。所獲得的監(jiān)測數(shù)據(jù)也將幫助CMS為醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋治療的后續(xù)推進(jìn)工作提供關(guān)鍵的決定性信息。

CMS與CAR-T

CMS作為一個公共醫(yī)療保險(xiǎn)服務(wù)平臺，目前覆蓋了一億人群。它前身是美國衛(wèi)生保健財(cái)政管理局(HCFA)，是一個在美國衛(wèi)生和人類服務(wù)部內(nèi)的聯(lián)邦機(jī)構(gòu)，負(fù)責(zé)管理醫(yī)療保險(xiǎn)計(jì)劃，并與州政府合作管理醫(yī)療補(bǔ)助計(jì)劃、國家兒童健康保險(xiǎn)計(jì)劃以及健康保險(xiǎn)標(biāo)準(zhǔn)。除了上述這些，CMS還具有其它一些職責(zé)，包括制定1996健康保險(xiǎn)流通與責(zé)任法案(HIPAA)行政簡化標(biāo)準(zhǔn)、療養(yǎng)院的護(hù)理設(shè)施標(biāo)準(zhǔn)認(rèn)證、臨床實(shí)驗(yàn)室質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的制定與修正，并負(fù)責(zé)監(jiān)督美國聯(lián)邦健康保險(xiǎn)交換系統(tǒng)的核心Healthcare.gov。

2017年8月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)諾華的CAR-T療法Kymriah上市，用于治療罹患B細(xì)胞前體急性淋巴性白血病(ALL)，且病情難治或出現(xiàn)兩次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者，這是人類歷史上批準(zhǔn)的首款CAR-T療法，也是在美國境內(nèi)FDA批準(zhǔn)的首款基因療法!

僅僅兩個月之后，2017年10月，Kite Pharma的CAR-T療法Yescarta獲得FDA批準(zhǔn)上市，成為第二款獲批的CAR-T療法，用于治療已接受兩種或兩種以上系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤患者。

作為世界首批獲準(zhǔn)的CAR-T療法，除了療效，Kymriah和Yescarta價(jià)格也一直備受關(guān)注，當(dāng)時(shí)就有保險(xiǎn)業(yè)者和醫(yī)藥福利經(jīng)理人(PBMs)預(yù)計(jì)CAR-T療法的費(fèi)用很高。

果不其然，Kymriah定價(jià)為47.5萬美元，Yescarta定價(jià)為37.3萬美元!

事實(shí)上，早在Kymriah獲批之前，就有患者對Kymriah的定價(jià)提出了意見，當(dāng)時(shí)諾華針對此事回應(yīng)稱，公司在CAR-T療法上進(jìn)行了不菲投資，同時(shí)考慮到該療法對患者、社會和醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)的短期、長期價(jià)值，以及外部健康經(jīng)濟(jì)專家的意見，基于臨床療效付費(fèi)也是策略之一，這樣的話，付費(fèi)者根據(jù)臨床成功率來支付，這種方案也有利于讓美國衛(wèi)生系統(tǒng)盡快接受腫瘤治療新技術(shù)。

隨后，CMS批準(zhǔn)了為CAR-T療法Yescart(吉利德公司)和Kymriah(瑞士諾華公司)設(shè)立新技術(shù)額外補(bǔ)貼(NTAP)。NTAP是疾病診斷相關(guān)分類報(bào)銷(MS-DRG)之外的補(bǔ)貼，疾病診斷相關(guān)分類報(bào)銷費(fèi)用由醫(yī)保醫(yī)院住院前瞻性支付系統(tǒng)(IPPS)支付，將在2019年財(cái)政年度啟用，每種藥物的每位患者將獲得$186,500的補(bǔ)貼，占預(yù)期治療費(fèi)用$373,000的50%。

CMS同時(shí)也開始了全國調(diào)研，于2018年5月16日接受請求并啟動審查，2018年8月召開全國醫(yī)療保險(xiǎn)證據(jù)開發(fā)和覆蓋咨詢委員會會議上并審閱CAR-T療法材料。

終于，15日，CMS正式發(fā)布擬議決定備忘錄：批準(zhǔn)CAR-T細(xì)胞治療正式納入醫(yī)保!

CMS管理員SeemaVerma說：“CAR-T細(xì)胞療法標(biāo)志著治療嚴(yán)重甚至危及生命的疾病的全新治療方法的開始?，F(xiàn)在CAR-T正式納入醫(yī)保覆蓋范圍，或許為全世界都帶來了生命的希望。CMS也會持續(xù)關(guān)注患者對醫(yī)療保險(xiǎn)施行的后續(xù)反應(yīng)，以便后期更好的調(diào)整與規(guī)劃保險(xiǎn)補(bǔ)助政策!”

那么，中國，距離CAR-T療法正式納入醫(yī)保還有多久呢?