黃斑變性的第一次基因治療手術(shù)是成功的
該治療首次針對年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)的潛在遺傳原因,僅在英國就影響了60多萬人。一名80歲的婦女是第10例AMD經(jīng)歷的過程作為治療的安全性的臨床試驗(yàn)的一部分?,F(xiàn)在將定期監(jiān)測她的愿景,看看手術(shù)是否成功。該試驗(yàn)的參與者已經(jīng)遭受了一些視力喪失,但如果治療證明是成功的,那么目標(biāo)是在患有視力喪失并使疾病進(jìn)入軌道之前治療AMD患者。
在AMD中,參與眼睛自然防御系統(tǒng)(補(bǔ)體系統(tǒng))的基因開始出現(xiàn)故障。這導(dǎo)致視網(wǎng)膜中央部分(黃斑)中的細(xì)胞死亡,并且它們永遠(yuǎn)不會更新。最終,一個(gè)人開始失去他們的中心視野和看到細(xì)節(jié)的能力。
在這項(xiàng)開創(chuàng)性的手術(shù)中,麥克拉倫將攜帶合成基因的病毒注射到患者眼睛后方。
該病毒進(jìn)入視網(wǎng)膜細(xì)胞并釋放該基因,幫助眼睛制造一種可防止視網(wǎng)膜細(xì)胞死亡的蛋白質(zhì)。這可以保持黃斑健康。
“我們利用病毒的力量,一種天然存在的有機(jī)體,將DNA傳遞到病人的細(xì)胞中,”麥克拉倫說。
如果成功,該手術(shù)可能對患有AMD的人的生活質(zhì)量和獨(dú)立性產(chǎn)生重大影響。
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