誘導(dǎo)的多能干細(xì)胞不會(huì)增加基因突變

自從日本研究人員 Shinya Yamanaka博士及其研究生Kazutoshi Takahashi博士開(kāi)發(fā)出突破性技術(shù)，將任何成體細(xì)胞恢復(fù)到其早期發(fā)育階段(多能干)已有十多年了。細(xì)胞)并將其轉(zhuǎn)換為體內(nèi)不同類(lèi)型的細(xì)胞。被稱(chēng)為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSCs)的這項(xiàng)技術(shù)為醫(yī)學(xué)進(jìn)步打開(kāi)了大門(mén)，包括生成軟骨細(xì)胞組織以修復(fù)膝蓋，視網(wǎng)膜細(xì)胞以改善年齡相關(guān)性黃斑變性和其他眼病患者的視力，以及心臟細(xì)胞恢復(fù)受損的心臟組織。

盡管有巨大的希望，但由于人們擔(dān)心這些細(xì)胞容易出現(xiàn)更多的基因突變，因此iPSC在生物醫(yī)學(xué)研究和醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用已經(jīng)放緩。

美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院國(guó)家人類(lèi)基因組研究所(NHGRI)科學(xué)家的一項(xiàng)新研究表明，iPSCs不會(huì)產(chǎn)生比亞克隆復(fù)制的細(xì)胞更多的突變。亞克隆是一種單獨(dú)培養(yǎng)單細(xì)胞然后生長(zhǎng)成細(xì)胞系的技術(shù)。該技術(shù)與iPSC類(lèi)似，不同之處在于亞克隆細(xì)胞未被重編程因子處理，這些因子被認(rèn)為會(huì)導(dǎo)致突變。研究人員于2017年2月6日在“ 美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊”上發(fā)表了他們的研究結(jié)果。

“這項(xiàng)技術(shù)最終將改變醫(yī)生治療疾病的方式。這些研究結(jié)果表明，安全問(wèn)題不應(yīng)妨礙使用iPSC的研究，”醫(yī)學(xué)博士，醫(yī)學(xué)博士，NHGRI 翻譯和高級(jí)研究員，共同作者Pu Paul Liu說(shuō)。功能基因組學(xué)部門(mén)和校內(nèi)研究部副科學(xué)主任。

劉博士和他的合作者檢查了兩組捐獻(xiàn)的細(xì)胞：一組來(lái)自健康人，第二組來(lái)自一個(gè)名為家族性血小板疾病的血液病患者。使用來(lái)自同一供體的皮膚細(xì)胞，他們使用iPSC和亞克隆技術(shù)創(chuàng)建了基因相同的細(xì)胞拷貝。然后，他們對(duì)皮膚細(xì)胞以及iPSC和亞克隆細(xì)胞的DNA進(jìn)行測(cè)序，并確定在重編程的細(xì)胞和亞克隆的細(xì)胞中突變以相同的速率發(fā)生。

中號(hào) OST在iPSC中和亞克隆檢測(cè)遺傳變異體是從父皮膚細(xì)胞繼承罕見(jiàn)的遺傳變體。劉博士說(shuō)，這一發(fā)現(xiàn)表明iPSC中的大多數(shù)突變不是在重編程或iPSC生產(chǎn)階段產(chǎn)生的，并且提供了iPSC穩(wěn)定且可安全用于基礎(chǔ)和臨床研究的證據(jù)。

“基于這些數(shù)據(jù)，我們計(jì)劃開(kāi)始使用iPSC來(lái)更深入地了解疾病的起源和進(jìn)展，”共同作者和NHGRI博士后研究員Erika Mijin Kwon博士說(shuō)。“我們最終希望開(kāi)發(fā)出能夠使用自己的iPSC治療白血病患者的新療法。我們鼓勵(lì)其他研究人員接受使用iPSCs。”

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