科學(xué)家使用molecular-Lego將CRISPR基因編輯工具提升到了一個(gè)新的水平
西方大學(xué)的一個(gè)研究小組正在使用分子樂高積木,通過在革命性的新基因編輯工具CRISPR / Cas9中添加工程酶。他們今天發(fā)表在“ 美國國家科學(xué)院院刊”(PNAS)上的這項(xiàng)研究表明,它們的添加使得基因編輯更有效,并且在靶向基因方面可能更具特異性??茖W(xué)界對CRISPR提供人類基因編輯的承諾嗡嗡作響,為使用基因療法治療囊性纖維化和白血病等疾病打開了大門。
例如,在囊性纖維化中,存在一種基因突變,其在很大比例的患者中引起疾病??。如果有可能使用CRISPR將這種突變從基因組中切除,那么這種疾病可能會(huì)被治愈。“CRISPR的問題在于它會(huì)削減DNA,但隨后DNA修復(fù)將采取這種方式并將其重新組合在一起,”該研究的主要研究者,西方Schulich醫(yī)學(xué)和牙科學(xué)院副教授David Edgell說。“這意味著它正在重建CRISPR試圖瞄準(zhǔn)的網(wǎng)站,造成徒勞的循環(huán)。我們新增的新穎之處在于它可以阻止再生發(fā)生。”
西方研究人員已經(jīng)證明,創(chuàng)造一種名為TevCas9 的新酶可以在兩個(gè)地方而不是一個(gè)地方切割DNA,這使得DNA修復(fù)更難以再生切割位點(diǎn)。研究人員通過在核酸酶Cas9上添加一種名為I-Tevl的酶來創(chuàng)建TevCas9,這是用于切割CRISPR中DNA的典型酶。
該研究還表明,添加Tev顯示出在靶向基因方面更具特異性,并且不太可能在基因組中引起脫靶效應(yīng),這對任何潛在的治療應(yīng)用都是一個(gè)重要問題。“由于有兩個(gè)切割位點(diǎn),這兩個(gè)位點(diǎn)在基因組中隨機(jī)出現(xiàn)的可能性較小;只有一個(gè)位點(diǎn)的機(jī)會(huì)少得多,”Schulich醫(yī)學(xué)與牙科副教授Caroline Schild-Poulter說。羅伯特研究所的科學(xué)家。“這仍有待檢驗(yàn),但這是希望和期望。”
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