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      基因治療延緩了兒童神經(jīng)退行性疾病
      
			
      
				2018-12-08 14:28:00
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      異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(MLD)是一種致命的神經(jīng)退行性疾病，最初出現(xiàn)在幼兒身上。它是由Arylsulfatase A(ARSA)酶缺乏引起的 - 這會導致神經(jīng)細胞內(nèi)的硫苷脂積聚。硫酸鹽被認為在髓鞘的功能和穩(wěn)定性中起主要作用，髓鞘是包裹神經(jīng)細胞軸突的保護鞘。
      

      由意大利San Raffaele科學研究所的Luigi Naldini，Alessandra Biffi和Eugenio Monitini領導的研究小組，包括貝魯特Rafic Hariri大學醫(yī)院的Nabil Kabbara，為針對血液干的基因療法進行了首次人體臨床試驗。細胞治療MLD，在科學上發(fā)表他們的結果。
      

      基因治療延緩了兒童神經(jīng)退行性疾病
      

      在出現(xiàn)疾病癥狀之前，該團隊從三名患有MLD的兒童的骨髓中提取血液干細胞。然后他們用慢病毒感染這些細胞 - 慢病毒是一種能夠將其基因組與宿主細胞基因組整合的病毒 - 經(jīng)過工程改造以包含功能性ARSA產(chǎn)生基因。然后他們將現(xiàn)在經(jīng)過ARSA校正的細胞重新注入患者體內(nèi)。
      

      從所有三名患者的疾病表現(xiàn)的預期年齡開始，該疾病未出現(xiàn)或進展7至12個月。這些結果表明，使用慢病毒靶向血液干細胞是一種很有前景的基因治療方法，也是一種很有前景的MLD治療方法。
      
			

			
        
      
			
      
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