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      基因編輯技術(shù)的交付平臺
      
			
      
				2019-04-27 15:53:30
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      用于將基因編輯技術(shù)引入細(xì)胞的新遞送系統(tǒng)可以幫助安全有效地糾正患者中引起疾病??的突變。該系統(tǒng)由KAUST科學(xué)家開發(fā)，是第一個使用金屬離子和有機(jī)分子的海綿狀集合來涂覆稱為CRISPR / Cas9的精確DNA編輯技術(shù)的分子組件，從而有效釋放基因組編輯機(jī)器在細(xì)胞內(nèi)。
      

      基因編輯技術(shù)的交付平臺
      

      “這種方法提供了一種簡單且經(jīng)濟(jì)可行的途徑來改善伴隨基于RNA的治療方法的分娩問題，”負(fù)責(zé)該研究的KAUST化學(xué)科學(xué)副教授Niveen Khashab說。“這可能使這些制劑最終能夠有效地用于治療遺傳性疾病。”
      

      CRISPR / Cas9具有雙重傳遞問題：為了使基因編輯技術(shù)像分子瑞士軍刀一樣工作，大蛋白(Cas9切割酶)和高電荷RNA組分(用于DNA靶向的指導(dǎo)RNA)都必須每一個都從細(xì)胞外部進(jìn)入細(xì)胞質(zhì)，最后進(jìn)入細(xì)胞核，所有這些都沒有被困在被稱為內(nèi)體的微小細(xì)胞內(nèi)氣泡中。
      

      為了解決這個問題，Khashab和她的實(shí)驗(yàn)室轉(zhuǎn)向納米尺寸的多孔材料，稱為沸石咪唑酯骨架，形成籠狀結(jié)構(gòu)，其他分子可以放置在其中。研究人員將Cas9蛋白和RNA導(dǎo)入該材料中，然后將得到的納米顆粒導(dǎo)入倉鼠細(xì)胞。
      

      包封的CRISPR-Cas9構(gòu)建體對細(xì)胞無毒。并且由于涂層材料中的顆粒在被吸收到內(nèi)體體中時會帶正電荷，它們會使這些膜結(jié)合的氣泡破裂，從而釋放出CRISPR-Cas9機(jī)器，從而進(jìn)入細(xì)胞核基因組的細(xì)胞核。那里的基因編輯技術(shù)可以發(fā)揮作用。
      

      使用設(shè)計用于靶向?qū)е录?xì)胞在熒光下發(fā)綠光的基因的指導(dǎo)RNA，Khashab及其團(tuán)隊表明，使用他們的技術(shù)，他們可以在4天內(nèi)將該基因的表達(dá)降低37%。“這些籠狀結(jié)構(gòu)具有生物相容性，可根據(jù)需要觸發(fā)，使其成為克服遺傳物質(zhì)和蛋白質(zhì)傳遞問題的明智選擇，”該研究的第一作者Shahad Alsaiari博士說。Khashab實(shí)驗(yàn)室的學(xué)生。
      

      研究人員計劃在人體細(xì)胞和小鼠體內(nèi)測試它們的系統(tǒng)，最終，他們希望在臨床試驗(yàn)中。
      
			

			
        
      
			
      
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