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      基因治療在脈絡(luò)膜增生癥中的積極作用
      
			
      
				2019-11-24 10:47:36
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      脈絡(luò)膜炎是一種與X連鎖的隱性疾病，會(huì)導(dǎo)致CHM基因突變的失明，后者是編碼Rab護(hù)送蛋白1(REP1)的突變。
      

      評(píng)估了視網(wǎng)膜基因治療與編碼REP1的腺相關(guān)病毒(AAV)載體(AAV.REP1)在該疾病患者中的作用。
      

      基因治療在脈絡(luò)膜增生癥中的積極作用
      

      在一項(xiàng)多中心臨床試驗(yàn)中，對(duì)6名年齡在35-63歲的脈絡(luò)膜炎的男性患者進(jìn)行了AAV.REP1(0.6-1.0×1010基因組顆粒，小凹下注射)治療。
      

      視覺(jué)功能測(cè)試包括最佳矯正視力，顯微視野檢查，以及術(shù)后6個(gè)月與基線值比較的測(cè)試。
      

      盡管視覺(jué)反應(yīng)發(fā)生了變化，導(dǎo)致視力下降，但兩個(gè)矯正視敏度卻獲得了21個(gè)字母和11個(gè)字母(超過(guò)兩行和四行視線)。
      

      在基線時(shí)具有近乎矯正視力的其他四名患者恢復(fù)到一到三個(gè)字母以?xún)?nèi)。
      

      總體上，視力平均提高了3.8個(gè)字母。在基線處以23.0 dB測(cè)得的最大靈敏度到治療后25.3 dB(增加2.3 dB)。
      

      在所有患者中，超過(guò)6個(gè)月的視網(wǎng)膜敏感性增加(平均值1.7)與存活mm2的視網(wǎng)膜所給予的載體劑量相關(guān)(r = 0.82，p = 0.04)。
      

      相比之下，對(duì)照眼在最大靈敏度(-0•8 dB)和平均靈敏度(-1.6 dB)方面均觀察到較小的無(wú)顯著降低(p大于0.05)。
      

      一名患者重新建立了可變的偏心固定，其中包括暴露于載體的存活的視網(wǎng)膜色素上皮的異位島。
      

      這項(xiàng)視網(wǎng)膜基因治療試驗(yàn)的初步結(jié)果與改善的視桿和視錐功能相一致，克服了視網(wǎng)膜脫離的任何負(fù)面影響。
      

      這些發(fā)現(xiàn)應(yīng)在視網(wǎng)膜變薄開(kāi)始之前應(yīng)用，以支持進(jìn)一步評(píng)估基因療法在脈絡(luò)膜增生和其他疾病(例如與年齡有關(guān)的黃斑變性)中的治療。(Xagena)
      
			

			
        
      
			
      
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