工程B細胞工廠生產(chǎn)持久治療
科學家正在開發(fā)一種系統(tǒng),使用基因編輯的B細胞來治療多種疾病,包括血友病,自身免疫性疾病和傳染病等蛋白質(zhì)缺乏癥。西雅圖兒童研究所的科學家們在2019年美國基因和細胞治療學會年會上提出了研究成果,迄今為止,新型治療系統(tǒng)的臨床試驗取得了成功。
血漿B細胞對于短期和長期免疫抗體持續(xù)感染和預防未來感染至關重要。與其他相對短壽命的免疫細胞不同,血漿B細胞可以存活數(shù)十年,不斷產(chǎn)生抗體。注意到這些因素,一些科學家正在探索利用漿細胞對抗兒童疾病的方法。
在目前的研究中,研究人員成功地對人類B細胞進行遺傳重編程,以充當能夠通過基因編輯提供連續(xù),高劑量的治療性蛋白質(zhì)的細胞工廠。
該模型將允許科學家繼續(xù)測試和改進治療,重點是如何最好地操縱B細胞,使其適合臨床使用。為了測試治療,該團隊開發(fā)了具有與人類中長壽抗體分泌細胞存活所必需的相同分子特征的小鼠模型。這使他們能夠證明其重編程的B細胞能夠存留在骨髓中并在相對較長的時間內(nèi)產(chǎn)生高水平的治療性蛋白質(zhì)。
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